La terapia génica abre un nuevo horizonte en enfermedades minoritarias


12-05-2020
A diferencia de otros tratamientos, la terapia genética actúa sobre la causa subyacente de la enfermedad, detiene su evolución y redefine las posibilidades vitales para los pacientes.
 
Enfermedades minoritarias como la Atrofia Muscular Espinal (AME), el Síndrome de Rett o la Esclerosis Lateral Amiotrófica Familiar (ELASOD1) han tenido históricamente muy escasas opciones terapéuticas. Esta situación, sin embargo, está cambiando gracias al desarrollo de la terapia génica, uno de los campos de investigación más activos y prometedores de ...