El Lupus Eritematoso Sistémico (LES) pediátrico es considerado una enfermedad rara, en comparación con la patología en adultos, con una prevalencia entre 3,3-8,8 por cada 100.000 niños. Se trata de una patología menos frecuente en niños que en adultos, pero se estima que entre un 10 y un 20% de los pacientes desarrollan la enfermedad durante la infancia.

Es más, aquellos casos que debutan en edad pediátrica son cuadros generalmente más graves que en el adulto. Los pacientes con LES pediátrico tienen una mayor actividad de la enfermedad y una mayor afectación de órganos importantes que la población adulta.

A pesar de la gravedad de la enfermedad, no existe un consenso para abordarla. Por ello, con el objetivo de comentar y debatir los retos y avances en el manejo de esta patología, GSK organiza una reunión científica con expertos reumatólogos y pediatras donde se han tratado, entre otros aspectos, las características diferenciales entre el lupus eritematoso sistémico pediátrico y el adulto, los criterios de clasificación, valoración y seguimiento de la actividad, los tratamientos recomendados en las guías clínicas o el manejo de las comorbilidades.

Además, durante esta cita también se han abordado los resultados y conclusiones del estudio PLUTO (Pediatric LUpus Trial Of belimumab), ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, multinacional y multicéntrico, que ha servido para demostrar la eficacia y seguridad de belimumab (Benlysta) en el tratamiento del LES en niños.

Tal y como asegura el doctor Jordi Antón, jefe de sección de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital San Joan de Déu de Barcelona, "es importante tener reuniones donde podamos valorar cuáles son las novedades en torno al lupus y, al mismo tiempo, poder actualizarnos escuchando a otros expertos de la materia, ya que es esencial para lograr un adecuado abordaje de la enfermedad saber las características y peculiaridades que presenta el lupus en la infancia".

Síntomas más agresivos en niños

En este sentido, para los pacientes pediátricos la enfermedad se presenta de manera más agresiva: dos de cada tres niños con LES tienen afectación renal al inicio frente a uno de cada tres adultos, mientras que las manifestaciones neurológicas ocurren en un 20-30% de los niños y solo en un 10% de adultos. Otros estudios sugieren también la existencia de variaciones en las tasas de enfermedad cardiopulmonar.

Por su parte, el Lupus Eritematoso Sistémico pediátrico (LESp) comparte numerosas características con otras enfermedades autoinmunes, por lo que lograr un diagnóstico adecuado supone un reto en muchas ocasiones. En la actualidad, no existe un consenso que establezca el límite de edad para el LESp. Sin embargo, la mayoría de estudios consideran los 16 y 18 como edad máxima. Por lo general, las primeras manifestaciones de la enfermedad se dan entre los 12 y los 13 años, siendo poco frecuente que se diagnostique antes de los 10 años1.

La doctora Inmaculada Calvo, jefa de sección de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, hace hincapié en la importancia de conocer los síntomas en los que puede debutar el LES en estos pacientes en la edad pediátrica, "donde el diagnóstico precoz adquiere gran relevancia y, con ello, el inicio del tratamiento y seguimiento adecuado; así como poder conseguir frenar la actividad de la enfermedad y disminuir el riesgo de la afectación de órganos que estos pacientes presentan".

Tratamiento y retos del LES en población pediátrica

El manejo de lupus eritematoso sistémico en población pediátrica (LESp) debe ser multidisciplinar debido al carácter multisistémico y heterogeneidad de la enfermedad. Por ello, es responsabilidad de médicos de diferentes especialidades, psicólogos, enfermeras y trabajadores sociales ayudar a cubrir las necesidades de los pacientes.

En estos casos, el tratamiento suele ser similar al que reciben los pacientes adultos. "Los objetivos que persigue el tratamiento son la remisión o mínima actividad clínica, evitar el uso a largo plazo de glucocorticoides en altas dosis, prevenir de esta forma el daño orgánico, disminuir las complicaciones a corto y largo plazo y mejorar la calidad de vida y la supervivencia de los niños con esta enfermedad que, ocasionalmente, puede ser grave al afectar órganos y sistemas vitales como el riñón, corazón o sistema nervioso", comenta la doctora Alina Boteanu, del Servicio de Reumatología del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid.

En los últimos diez años, los avances científicos han llevado a un mejor conocimiento de la fisiopatología de la enfermedad, lo que ha permitido desarrollar nuevas moléculas dirigidas contra varias dianas terapéuticas. La mayoría de estas moléculas se encuentras en fase de ensayo en adultos con LES, siendo todavía bajo el número de estudios realizados en niños.

No obstante, en el año 2017 se publicó la primera guía SHARE (Single Hub and Access point for paediatric Rheumatology in Europe), que incluye recomendaciones sobre el diagnóstico, tratamiento y monitorización de la enfermedad en la edad pediátrica.

En la actualidad, belimumab es el único fármaco indicado para pacientes pediátricos con LES tras su aprobación en octubre de 2019. Es más, los resultados del estudio PLUTO (Pediatric LUpus Trial Of belimumab) muestran su eficacia y seguridad para el lupus eritematoso sistémico en edad pediátrica. Según esta investigación, aquellos pacientes que recibieron belimumab tenían un riesgo menor de padecer un brote grave en comparación con aquellos que recibieron placebo.

"Se trata del primer fármaco biológico que dispone de evidencia científica basada en un ensayo aleatorizado doble ciego que prueba su eficacia y seguridad en un gran número de niños con LES pediátrico. Es más, el desarrollo de este primer ensayo ha significado un importante avance y ha tenido un gran impacto en la comunidad científica", indica la doctora Alina Boteanu.

En este sentido, es necesario seguir avanzando en la investigación del LES pediátrico, para detectar biomarcadores, instrumentos de evaluación fiables, nuevos tratamientos y estrategias útiles para un manejo adecuado e individualizado.