Roche ha anunciado recientemente resultados positivos de la segunda parte del estudio FIREFISH, en el que se evalúa Risdiplam en lactantes de entre 1 y 7 meses con atrofia muscular espinal tipo 1 (AME). El objetivo principal del estudio fue la proporción de lactantes que pudieron estar sentados sin apoyo durante, al menos, cinco segundos a los 12 meses de tratamiento. Este parámetro fue evaluado a través de la escala métrica para la evaluación del desarrollo psicomotor infantil Bayley and Toddler Tercera Edición (BSID-III, por sus siglas en inglés). Los datos de seguridad de Risdiplam revelados en el estudio FIREFISH fueron coherentes con el perfil de seguridad del fármaco y no se identificaron nuevos hallazgos al respecto. Hasta la fecha, más de 400 pacientes han sido tratados con Risdiplam en el programa de desarrollo clínico del fármaco y en ninguno de los ensayos clínicos en marcha ha habido algún hallazgo de seguridad relacionados con el tratamiento que haya provocado la interrupción del estudio.

"Este amplio ensayo mundial confirma la eficacia del Risdiplam en una población con esta enfermedad avanzada y difícil de tratar, incluidos muchos lactantes cuya patología ya había progresado significativamente antes de iniciar el tratamiento", ha explicado el doctor Levi Garraway, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche. "Estamos muy animados con estos resultados y esperamos poder compartirlos con las autoridades reguladoras. También agradecemos a toda la comunidad AME por su continua colaboración".

Risdiplam es un modificador de ensamble de la neurona motora de supervivencia-2 (SMN2) en investigación, diseñado para aumentar y mantener los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y en los tejidos periféricos. Roche lidera el desarrollo clínico del Risdiplam como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics. Los datos del estudio FIREFISH se presentarán en un congreso médico próximamente.

Risdiplam está siendo investigado en un amplio programa de desarrollo clínico en AME, con pacientes que van desde el nacimiento hasta los 60 años, e incluye algunos tratados previamente con terapias dirigidas a la AME. La población que participa en estos ensayos clínicos representa amplio espectro de personas que viven con esta enfermedad en la vida real con el objetivo de garantizar el acceso de todos los pacientes.

El 11 de noviembre de 2019, Roche anunció resultados positivos de la segunda parte de SUNFISH, un estudio que evalúa la eficacia y seguridad del Risdiplam en pacientes de 2-25 años con SMA tipo 2 o 3. También en noviembre de 2019, la Agencia Americana del Médicamente (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la Revisión Prioritaria al fármaco y tomará una decisión para su aprobación antes del 24 de mayo de 2020.