Risdiplam mejora los hitos motores de los lactantes con atrofia muscular espinal tipo 1


24-01-2020
El fármaco, de Roche, ha alcanzado el objetivo primario del estudio pivotal FIREFISH y hasta la fecha, no se ha observado ningún hallazgo de seguridad relacionado con el tratamiento que haya conducido a la paralización de los ensayos clínicos llevados a cabo con él.
 
Roche ha anunciado recientemente resultados positivos de la segunda parte del estudio FIREFISH, en el que se evalúa Risdiplam en lactantes de entre 1 y 7 meses con atrofia muscular espinal tipo 1 (AME). El objetivo principal del estudio fue la proporción de lactantes que pudieron estar sentados sin apoyo ...