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I+D en área médica y farmacia clínica   

Avances en las aplicaciones terapéuticas de la edición genética

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Salvar las actuales limitaciones de la tecnología CRISPR/Cas9 es prioritario para poder aplicarla de manera segura en las enfermedades genéticas, área donde ofrece una enorme promesa.

Las tecnologías de edición genética actualmente en desarrollo ofrecen un enorme potencial en el tratamiento de las enfermedades genéticas en las que una única mutación es la responsable, como ocurre en la distrofia muscular de Duchenne, la insuficiencia cardíaca congénita, la deficiencia en alfa-1 anti-tripsina hepática o la fibrosis quística, entre otras. A pesar de los significativos avances en las técnicas basadas en CRISPR/Cas9, su uso como terapia requiere la entrega simultánea de un ARN guía, la proteína Cas9 y componentes adicionales, difíciles de clonar en un único vector convencional, lo que impone la necesidad de usar virus adenoasociados (AAV)
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por Publimas Digital s.l.

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