La jornada "Terapia CAR-T: Avanzando Juntos", celebrada este jueves, 13 de junio, partió de la llegada del primer primer tratamiento de este tipo al sistema sanitario, con indicación para pacientes pediátricos con Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA), hasta los 25 años de edad, y para adultos con Linfoma difuso de células B grandes (DLBCL), Kymriah.

Hasta llegar a la promesa terapéutica que plantean los CAR-T Universales, que superarán en volumen a los anti CD19 actuales, previsiblemente, sin estar ceñidos a patologías exclusivas.

Sol Ruiz Antúnez (AEMPS)

La jornada, que se desarrolló en un hotel de Madrid a iniciativa de una compañía farmacéutica, contó con la participación de Sol Ruiz Antúnez, jefa de la división de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Esta técnico de la administración pública farmacéutica declaró que asistimos a una época fascinante por el lanzamiento de medicamentos biotecnológicos y terapias avanzadas, con 14 terapias génicas y celulares entre las que ubicó las T-CAR cells . Con indicaciones algunas de ellas para inmunodeficiencias severas combinadas y la talasemia, o anemia hereditaria por destrucción progresiva de glóbulos rojos, por citar sólo dos ejemplo, aclaró, distintos a las conocidas terapias CAR-T.

Dentro de las nuevas tendencias que marcan las terapias avanzadas, Ruiz Antúnez habló de aprobaciones concedidas por las autoridades regulatorias mediante ensayos clínicos reducidos que apenas incluyeron a unas decenas de pacientes, para necesidades médicas no cubiertas. Con el compromiso de los laboratorios de hacer ensayos de post autorización, una vez que el medicamento se use en los pacientes.

Aludió también Ruiz Antúnez a la estrategia europea PRIME, Priority Medicines, que desde 2016 se destina a un 40% de medicamentos de terapia avanzada concebidos para atender necesidades clínicas no cubiertas con seguimiento comunitario de los desarrollos clínicos de esos medicamentos. Para, de confirmarse sus buenos resultados, agilizar los procedimientos para que lleguen cuanto antes a los pacientes.

En cuanto a la aprobación mediante excepciones de autorización Ruiz Antúnez, comentó que sólo se ha hecho una vez para un fármaco que estaba en fase II de investigación, y que hizo con carácter temporal.

En el ámbito local, la técnico explicó que la AEMPS multiplica los encuentros multisectoriales y multidisciplinares para ampliar la base de conocimiento nacional sobre terapias avanzadas.

La responsable de la AEMPS también comunicó a los asistentes a la jornada que está en desarrollo una vacuna para el ébola con mecanismo de acción génico.

Dr Antonio Pérez-Martínez

El ponente más contundente en sus palabras fue el doctor Antonio Pérez-Martínez, jefe del servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario de La Paz, tras informar que lleva 20 años investigando en terapias celulares para el tratamiento de niños.

Rechazó este especialista también el listado de hospitales autorizados para administrar terapias CAR-T por parte del Ministerio de Sanidad, al conceder al HULP un mero papel de centro suplente, cuando es uno de los que más experiencia acumula en el país por su actividad trasplantadora de progenitores hematopoyéticos y porque ya dispone de la acreditación internacional JACIE.

Pérez-Martínez hizo igualmente dos previsiones de futuro. La primera fue que las terapias CAR-T, especialmente cuando sean universales, transformarán hasta los cimientos los hospitales actuales. Mientras que, en el otro aspecto, la Farmacia Hospitalaria alcanzará una importancia equivalente a la de los médicos, porque el seguimiento farmacoterapéutico y de seguridad es tan importante en las terapias avanzadas como afinar en el diagnóstico y atinar con las indicaciones terapéuticas.

Francisco Zaragozá, Julio Sánchez Fierro, Sol Ruiz Antúnez, Begoña Barragán, María Josep Carreras Soler y Antonio Pérez-Martínez

La doctora María Josep Carreras Soler, responsable de la Unidad Oncohematológica del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario Vall d´Hebrón, detalló que esta entidad incluye a intensivistas, neurólogos, enfermeras, infectólogos y farmacéuticos hospitalarios, además de oncólogos y hematólogos.

Respecto a la comunicación de los clínicos que administran terapias CAR-T, y los que las reciben, la experta explicó que es vital avisar de cualquier problema de toxicidad que surja en los 10 días posteriores a la administración de estas terapias avanzadas, que definió como personalizadas por antonomasia.

Dr Enrique Ruiz Escudero

El doctor Enrique Ruiz Escudero, consejero de Sanidad en funciones de la Comunidad de Madrid, explicó que la región tiene 9 centros capacitados para ofrecer los nuevos tratamientos con terapias CAR-T para cáncer, desde su alto de nivel de complejidad.

Siendo estos los hospitales Gregorio Marañón, Niño Jesús, La Paz, 12 de Octubre, La Princesa, Ramón y Cajal, Puerta de Hierro, Clínico San Carlos y la Fundación Jiménez Díaz. De los cuales, los hospitales 12 de Octubre y Gregorio Marañón ya han tratado a 7 pacientes con terapias CAR-T desde enero.

Defendió el político sanitario la experiencia acumulada en la gestión de los nuevos tratamientos en la región, con utilidad para fijar rutas asistenciales que permitan flujos adecuados de derivación de pacientes, informes clínicos normalizados que agilicen las decisiones de los comités que deben autorizar los tratamientos, e indicadores de seguimiento que informen sobre las necesidades asistenciales de los pacientes, además del impacto económico del medicamento y de la asistencia hospitalaria prestada.

Aprovechó Ruiz Escudero la calidad del grupo asistente a la jornada para pedir al Ministerio de Sanidad que reequilibre el mapa geográfico de hospitales autorizados para aplicar terapias CAR-T desde esta primavera, al tiempo que convoque a los comités de reevaluación con tiempo para poder tener un nuevo listado de hospitales acreditados en el arranque del próximo otoño.

Durante su turno, el doctor Francisco Zaragozá García, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá de Henares, puso dos ejemplos de que los fármacos más innovadores pueden tener un precio muy alto en el inicio de su vida comercial para luego bajar de forma muy considerable y ahorrar finalmente recursos al sistema sanitario. Así ocurrió, como detalló, con los fármacos para Psiquiatría y los medicamentos para la hepatitis C. Mientras los primeros ayudaron a cambiar el modelo asistencial en salud mental, los segundos han puesto a esa enfermedad hepática, hasta hace poco inclurable, en la senda de su desaparición.

Por su parte, el jurista Julio Sánchez Fierro, vicepresidente de la Asociación Española de Derecho Sanitario (AEDS), hizo mención del real decreto 477 de 2014, sobre medicamentos de terapias avanzadas en España. Además de advertir a los médicos que nunca pueden eludir su obligación de informar a los pacientes, sobre todo, cuando recibe terapias tan complejas como las CAR-T.

Begoña Barragán

También fue oportuna la intervención de la presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC), Begoña Barragán, quien explicó que lo último que desean los pacientes con cáncer, es que se les asuste con el precio de los nuevos medicamentos. Por lo que animó a todos los agentes a que el lanzamiento de nuevas terapias confirme la carga de esperanza necesaria para superar las enfermedades. Como hace ella misma, explicó, desde más de una década.

Entre otras figuras del mundo sanitario, acudió a la jornada Luis González Díez, presidente del Colegio de Farmacéuticos de Madrid.

Luis González Díez