La hemofilia A es la forma más grave de la enfermedad y representa aproximadamente el 80% del total de casos de esta patología que afecta en torno a 3.000 personas en España. Recientemente, el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado la financiación de Hemlibra^® (Emicizumab) como tratamiento para este tipo de hemofilia en los pacientes que han desarrollado inhibidores a las terapias de reemplazo del factor VIII, aproximadamente un tercio del total. La aprobación supone todo un hito en esta indicación ya que se trata de la primera novedad terapéutica para estos pacientes en 20 años. Las personas con hemofilia A que desarrollan inhibidores se exponen a un alto riesgo de hemorragias potencialmente mortales y de sangrados de repetición que, a largo plazo, pueden derivar en daño en las articulaciones lo que puede ocasionar dificultades de movilidad.

La financiación de Hemlibra^® en esta indicación se produce después de que la Comisión Europea aprobase el pasado año esta terapia como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A e inhibidores del factor VIII en todos los grupos de edad.

Según ha explicado la doctora Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España, "Hemlibra^® es fruto de una importante apuesta por la innovación y una muestra del compromiso que Roche ha adquirido con la comunidad de la hemofilia". "Estamos muy orgullosos de poner a disposición de las personas con hemofilia A e inhibidores esta nueva opción. No debemos olvidar que el desarrollo de inhibidores incrementa en un 70% el riesgo de muerte respecto al no desarrollo de los mismos, y que, hasta ahora, las personas en esta situación contaban con opciones terapéuticas limitadas", ha añadido.

Sobre el programa de desarrollo clínico HAVEN

La aprobación de esta indicación se ha basado en los datos de los ensayos HAVEN 1 y HAVEN 2 que han demostrado una eficacia superior de Hemlibra^® en comparación con el tratamiento previo con agentes de by-pass en profilaxis. Concretamente, según los resultados del ensayo HAVEN 1 en adultos y adolescentes, la profilaxis con Hemlibra^® mostró una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% (ratios de riesgo (RR)=0,13, p<0,0001) en comparación con los que no recibieron profilaxis. Por otra parte, el estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A e inhibidores, los resultados mostraron una reducción del riesgo de sangrados tratados del 99% (IC 95%: 97.7-99.4) en niños que recibieron profilaxis con Hemlibra^® comparado con tratamiento anterior con agentes de by-pass en una comparación intra-individual con agentes de by-pass en profilaxis.

Para el doctor Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid), Hemlibra^® va a suponer un cambio radical en los pacientes con hemofilia A e inhibidores, "ya que por fin disponen de una profilaxis de los episodios hemorrágicos realmente efectiva". "Incluso hay pacientes en esta categoría en los que se ha conseguido alcanzar el sangrado cero, algo que no se había logrado con las terapias actuales", ha explicado. Según este experto, Hemlibra^® es la primera novedad terapéutica para las personas con hemofilia A e inhibidores en 20 años y "su aprobación sin duda supone todo un logro que no solo modificará el abordaje de la enfermedad sino también la vida de los pacientes".

Carga de tratamiento

Por su parte, el doctor Ramiro Núñez, jefe de la sección de Trombosis y Hemostasia de la U.G.C de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), ha resaltado la aportación de esta terapia para reducir las cargas asociadas al tratamiento de la hemofilia. "Hemlibra^® no sólo ofrece una profilaxis similar o superior a los tratamientos ya existentes, sino que además cuenta con la ventaja añadida de la administración subcutánea, lo que sin duda supone un avance cualitativo en la calidad de vida de los pacientes al reducir la carga del tratamiento", asegura este experto.

Los pacientes con hemofilia A e inhibidores deben tratarse con agentes de by-pass cada 24 o 48 horas en profilaxis y a demanda cuando se producen hemorragias. Según explica el doctor Núñez, Hemlibra^® se puede administrar de manera semanal, "una frecuencia mucho más eficiente que la que ofrecen los tratamientos actuales. Se trata de una posología mucho más cómoda para el paciente que le aporta calidad de vida y podría favorecer la adherencia al tratamiento", asegura.

La segunda indicación

La Comisión Europea aprobó el pasado mes de marzo la indicación de Hemlibra^® en pacientes sin inhibidores, donde el fármaco ha logrado reducir significativamente las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII en una comparación prospectiva intra-paciente. Esta indicación está pendiente de la obtención de precio y reembolso en España.

Participación española

El programa de desarrollo clínico HAVEN para pacientes con hemofilia A con inhibidores incluye dos ensayos (HAVEN 1 y 2) que han contado con la participación de 5 hospitales españoles. En palabras de la doctora Beatriz Pérez, "España ha sido el país, después de Estados Unidos, en el que más pacientes han participado en los ensayos con esta terapia, aportando en algunos de ellos el primer paciente a nivel global o europeo, lo que ha permitido que muchas personas con hemofilia en España hayan podido beneficiarse del tratamiento antes de su aprobación definitiva".

_{FOTO PRINCIPAL. De izda. a dcha.: El Dr. Víctor Jiménez Yuste, la Dra. Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España, y el Dr. Ramiro Núñez.}