La PTI (Púrpura Trombocitopénica Inmune) es una enfermedad hematológica autoinmune que afecta a las plaquetas. En ella el sistema inmune del paciente produce anticuerpos que destruyen las plaquetas y suprimen su producción en la médula ósea. "La PTI es una enfermedad extraordinariamente heterogénea, con causas y cursos diversos, sin embargo, seguimos llamando a todos los pacientes por el mismo nombre y tratándolos de la misma forma", asegura María Luisa Lozano, hematóloga del Hospital Universitario Morales Meseguer de Murcia y presidenta del Grupo Español de PTI (GEPTI), que ha celebrado su V Reunión Anual en Madrid.

Durante la jornada se ha puesto de manifiesto "la necesidad de desentramar las bases fisiopatológicas y mecanísticas de la PTI, así como de mejorar su diagnóstico para determinar el tratamiento adecuado para cada paciente y optimizar los resultados clínicos", añade Lozano.

Azúcares y PTI: una línea de investigación

En el marco de la Reunión Anual del GEPTI, se ha debatido sobre la hipótesis (antes observada en modelos animales) de que la pérdida de azúcares en las plaquetas se asocia a la resistencia al tratamiento en determinados pacientes con PTI, constituyendo un marcador pronóstico y un objetivo terapéutico. Con el fin de confirmar dicha hipótesis, desde el GEPTI se diseñó un estudio multicéntrico nacional, abierto a todos los miembros del grupo, para el reclutamiento de pacientes multirefractarios a los tratamientos estándar. "El trabajo demostró -resume Mª Luisa Lozano- que este tipo de enfermos de muy difícil manejo presentan un descenso en la cantidad de ácido siálico de sus plaquetas que, en gran medida, se asocia a la especificidad de los autoanticuerpos. Además, mostramos que un porcentaje alto de estos pacientes puede responder a una terapia completamente novedosa: un fármaco contra la gripe en combinación con terapias tradicionales".

Novedades terapéuticas para una enfermedad muy heterogénea

"A pesar de los grandes avances terapéuticos que se están desarrollando en el campo de la PTI, todavía no disponemos de evidencia científica suficiente que consiga desplazar a los corticoides como tratamiento de primera línea, aunque sepamos que esta terapia fallará en más del 60% de los pacientes adultos", explica la presidenta del GEPTI. Es posible que el próximo fármaco que se autorice sea avatrombopag, un nuevo agente trombopoyético con un perfil de eficacia y seguridad que puede ser algo superior al de las opciones terapéuticas actuales. "Aunque es indudable que si disponemos de más alternativas podremos tratar mejor a nuestros pacientes, todavía no sabemos identificar, entre todos los tratamientos bien aprobados, fuera de indicación o incluso experimentales, cuáles debemos elegir para obtener mejores respuestas en pacientes concretos", comenta Lozano.

Registro español de pacientes con PTI

El registro español de pacientes con PTI es una herramienta diseñada para recopilar datos prospectivos sobre los nuevos casos. En palabras de María Luisa Lozano, "respecto al año pasado, hemos experimentado un incremento significativo en el número de pacientes reclutados (casi tres veces más) y se ha duplicado el número de centros que, de manera activa, están participando en el registro. Aun así, existe un número importante de instituciones que no han empezado a introducir sus datos".

Por ello, desde el GEPTI defienden que, en enfermedades raras como la PTI, "los registros son instrumentos clave para desarrollar estudios clínicos, además de la única forma de recopilar datos de un tamaño muestral suficiente que posibilite llevar a cabo investigaciones epidemiológicas y clínicas".