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Prometedores resultados de la terapia génica para hemofilia A de Pfizer y Sangamo Therapeutics

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El estudio Alta de fase I/II ha demostrado datos positivos en la tolerancia al tratamiento y aumento dosis dependientes en la actividad de factor VIII en las diferentes cohortes de dosis establecidas, alcanzando niveles normales en la dosis 3e13 vg/kg.

Pfizer y la compañía de medicina genómica Sangamo Therapeutics han anunciado la obtención de resultados del análisis intermedio del ensayo clínico Alta de fase I/II, que evalúa la administración de terapia génica SB-525 en pacientes con hemofilia A grave. Los datos han indicado que el tratamiento es, en general, bien tolerado y se ha observado un aumento dosis-dependiente de los niveles del factor VIII (FVIII) en las cohortes establecidas en el diseño del estudio. "La baja variabilidad, entre cada paciente y cada cohorte, unida a la buena tolerancia, la relación de dependencia con las dosis y el mantenimiento del FVIII, nos
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por Publimas Digital s.l.

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