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Un compuesto que inhibe una ARN neutraliza la causa genética de dos enfermedades neurodegenerativas

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El potencial fármaco previene la toxicidad causada por dipéptidos en la esclerosis lateral amiotrófica y en la demencia frontotemporal.

Científicos del Instituto de Investigación Scripps han dado con un compuesto que podría convertirse en una terapia más eficaz que las actuales para tratar la forma familiar de la esclerosis lateral amiotrófica (fELA). Matthew Disney, director del equipo, afirma que, en lugar de unirse a la proteína causante de la toxicidad, el compuesto identificado bloquea la región del ARN que la codifica, lo que convierte a este potencial fármaco en el primero dirigido a la causa primaria de la enfermedad. La fELA constituye uno de cada 10 casos de ELA, presentando un tercio de los pacientes con la primera variante la
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por Publimas Digital s.l.

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