La tecnología RIBOTAC abre una nueva vía en las terapias avanzadas
Posibilita la programación de moléculas pequeñas para que destruyan ácidos ribonucleicos a través del reclutamiento local de una nucleasa.
25/06/2018
Un equipo dirigido por Matthew Disney, científico en el Instituto de Investigación Scripps, ha diseñado una herramienta que podría hacer posible la corrección de defectos genéticos mediante una píldora. La nueva tecnología, denominada RIBOTAC, se basa en targaprimir-96, una molécula que se une de manera específica al microARN oncogénico miARN-96 ...
Un equipo dirigido por Matthew Disney, científico en el Instituto de Investigación Scripps, ha diseñado una herramienta que podría hacer posible la corrección de defectos genéticos mediante una píldora. La nueva tecnología, denominada RIBOTAC, se basa en targaprimir-96, una molécula que se une de manera específica al microARN oncogénico miARN-96 y que recluta y activa localmente la ARNasa L, la cual degrada a este microARN.
En los experimentos llevados a cabo, el silenciado del miARN-96 en células tumorales por este método liberó la represión del gen pro-apoptótico FOXO-1, resultando en la muerte de células de cáncer de mama. RIBOTAC no mostró efectos deletéreos en células mamarias sanas. Disney indica que la ARNasa L forma parte de la defensa antiviral del sistema inmunitario y se encuentra presente en pequeñas cantidades en todas las células del organismo. El investigador también afirma que la explotación de la propia capacidad celular de degradar ácidos nucleicos supone un enfoque innovador en la lucha contra el cáncer, además de ofrecer nuevas posibilidades terapéuticas en otras patologías.
Su laboratorio ha invertido varios años en desarrollar el método computacional conocido como Inforna, el cual aparea ARNs con la adecuada estructura y estabilidad con moléculas pequeñas capaces de unirse a ellos.
FOTO PRINCIPAL: Matthew Disney, científico en el Instituto de Investigación Scripps.
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