Biogen ha presentado datos de su programa de desarrollo clínico sobre Spinranza^® (nusinersén) —el mayor de este tipo hasta la fecha, ya que consta de datos recabados durante más de seis años— sobre la atrofia muscular espinal (AME) en la Conferencia anual de Cure SMA 2018, celebrada recientemente en Dallas, Texas (14-17 de junio de 2018).

Biogen ha presentado datos de su programa de desarrollo clínico sobre Spinranza^® (nusinersén) —el mayor de este tipo hasta la fecha, ya que consta de datos recabados durante más de seis años— sobre la atrofia muscular espinal (AME) en la Conferencia anual de Cure SMA 2018, celebrada recientemente en Dallas, Texas (14-17 de junio de 2018).

"Estamos orgullosos de poder apoyar a Cure SMA en la evolución del conocimiento científico de la enfermedad para mejorar la vida de los enfermos de AME y sus familiares. Los datos presentados reflejan el análisis de la carga que supone la enfermedad, el tratamiento con nusinersén, la cadena pesada fosforilada del neurofilamento (pNF-H) en el plasma y las características clínicas de la AME, lo que contribuiría a la perfilación del futuro de la investigación y el tratamiento de la AME", añadió Alfred Sandrock, vicepresidente ejecutivo y director médico de Biogen. "Seguimos comprometiéndonos a compartir nuestra experiencia continua con nusinersén —el primer y único tratamiento aprobado para la AME—, con pacientes de todas las edades, a la vez que creamos una cartera de tratamientos para esta enfermedad devastadora".

Con las presentaciones de la Conferencia anual de Cure SMA, las cuales exponían datos procedentes de ensayos open-label continuos de Biogen, de atención hospitalaria y de biomarcadores potenciales, se amplían los conocimientos científicos sobre la enfermedad y las opciones de tratamiento. Una evaluación tratará sobre pNF-H en el plasma como indicador potencial de la actividad de la AME que, con ulteriores investigaciones, podría contribuir a que se entienda mejor la enfermedad. Los neurofilamentos se han relacionado con la actividad de la enfermedad en diferentes enfermedades neurológicas.

Otras presentaciones tratan sobre los análisis provisionales de los estudios SHINE1 y NURTURE2, enfocados en la seguridad y la eficacia del medicamento en enfermos de AME de inicio infantil. En una presentación aparte se examinó la experiencia y la carga que supone la AME para los lactantes y niños no tratados en hospitales, la cual aportará más contexto sobre la evolución natural de la enfermedad.

Las presentaciones sobre nusinersén y AME de Biogen incluyeron lo siguiente:

Presentaciones públicas:

• Cadena pesada fosforilada del neurofilamento (pNF-H) como biomarcador potencial de la actividad de la AME: los niveles de pNF-H basales y durante el tratamiento en el Programa de ensayo clínico con nusinersén.
• Evaluación a largo plazo de la seguridad y la eficacia de nusinersén para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) de inicio infantil: análisis provisional del estudio SHINE.
• Nusinersén en lactantes que comienzan el tratamiento en una etapa presintomática de la AME: resultados provisionales de la eficacia y la seguridad procedentes del estudio de fase 2 NURTURE.

Pósteres:

• Supervivencia y ventilación en pacientes con AME de tipo I: Resultados de la encuesta a los miembros de Cure SMA de 2017 (presentación conjunta de Cure SMA y Biogen). Póster 39.
• Caracterización de enfermos de atrofia muscular espinal lactantes y de la temprana infancia, y sus transiciones en la atención en hospitales de los EE. UU. Póster 26.

Estado del programa nusinersén

Nusinersén es el primer y único fármaco aprobado para el tratamiento de la AME y actualmente está autorizado en Estados Unidos, la Unión Europea, Brasil, Japón, Suiza, Australia, Corea del Sur, Canadá y Chile. En España se inició la comercialización el 1 de marzo de este año. Biogen ha presentado documentos normativos en más países y prevé comenzar a hacerlo en otros. A fecha de 31 de marzo de 2018, se estaba tratando con este medicamento a más de 4.100 pacientes de AME en todo el mundo, según se deduce del periodo posterior a la administración, del Programa de acceso expandido (EAP) y de los participantes en ensayos clínicos.