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Continúa el avance de las tecnologías de edición genética

Un nuevo método restaura la capacidad auditiva en ratones portadores de la misma mutación que causa sordera en humanos.

10/01/2018

La revista Nature ha publicado los resultados de un estudio en el que el uso de un cóctel de edición génica restaura la capacidad auditiva en ratones portadores de una mutación autosómica dominante causante de sordera. Los investigadores diseñaron una combinación específica de herramientas de edición genética, entregadas mediante lípidos ...

La revista Nature ha publicado los resultados de un estudio en el que el uso de un cóctel de edición génica restaura la capacidad auditiva en ratones portadores de una mutación autosómica dominante causante de sordera. Los investigadores diseñaron una combinación específica de herramientas de edición genética, entregadas mediante lípidos catiónicos en la cóclea de animales neonatos. El reemplazamiento del gen defectuoso tuvo éxito a pesar de que se diferencia tan sólo en un único par de bases nitrogenadas del gen sano. Tras la intervención se observó mayor supervivencia de las células pilosas del oído interno y menor umbral de respuesta en la región del tronco cerebral relacionada con la audición.

A diferencia de los animales no tratados o tratados con una terapia dirigida a un gen no relacionado, los tratados mostraron la capacidad de reaccionar ante estímulos sonoros de una intensidad hasta 15 decibelios inferior. Los autores indican que la clave del éxito del uso de la tecnología CRISPR/Cas9 radica en que el sistema de entrega ideado para estos experimentos se desintegra rápidamente, lo que limita la hidrólisis enzimática al gen defectuoso, preservando la copia sana.

Otros equipos de investigación han reportado recientemente nuevas técnicas de edición génica que evitan el corte múltiple de doble cadena en el ADN o que van dirigidas al ARN, lo que supone una mejora en la seguridad de estas tecnologías

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