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Un paso más cerca de la terapia de reemplazamiento para la distrofia muscular de Duchenne

Investigadores de la Universidad de California diseñan una estrategia eficiente para crear músculo esquelético a partir de células madre.

05/01/2018

Un nuevo estudio publicado en la revista Nature Cell Biology abre la posibilidad de tratar las enfermedades musculares mediante el trasplante de tejido diferenciado a partir de células madre pluripotentes (CMPs). Los investigadores han desarrollado un método eficiente para aislarlas, inducir su diferenciación y trasplantar el tejido resultante, el cual ...

Un nuevo estudio publicado en la revista Nature Cell Biology abre la posibilidad de tratar las enfermedades musculares mediante el trasplante de tejido diferenciado a partir de células madre pluripotentes (CMPs). Los investigadores han desarrollado un método eficiente para aislarlas, inducir su diferenciación y trasplantar el tejido resultante, el cual posee distrofina plenamente funcional, una proteína cuya ausencia causa la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Durante años científicos de todo el mundo han intentado desarrollar métodos para generar células musculares que funcionen apropiadamente en el tejido vivo y restauren la función de la distrofina.

Sin embargo, los métodos corrientes son ineficientes y sólo producen células inmaduras, asegura April Pyle, directora del estudio. La mera expresión de marcadores musculares no significa necesariamente que la célula sea plenamente funcional, indica la investigadora. Analizando el desarrollo fetal humano, los científicos hallaron un tipo de célula muscular extraordinariamente regenerativa, la cual se caracteriza por la expresión de los marcadores ERBB3 y NGFR.

El uso de estos marcadores permitió separar estas células de todas las demás producidas por las CMPs. Tras descubrir que es necesaria la inactivación de la vía del TGF-beta para producir fibras plenamente funcionales, el equipo testó las células en un modelo de DMD.

El objetivo final es conseguir una terapia de reemplazamiento celular personalizada para tratar la enfermedad.

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