Alnylam Pharmaceuticals anunciaron los resultados completos positivos del estudio en fase III APOLLO sobre patisirán, un agente terapéutico experimental de ARNi que está desarrollándose para pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por TTR (ATTRf). Estos datos clínicos fueron presentados en el Primer Encuentro Europeo de Amiloidosis por Transtirretina (ATTR) para Pacientes y Médicos que se celebra los días 2 y 3 de noviembre de 2017 en París, Francia. Con base en estos resultados, Alnylam pretende cursar una solicitud de registro (New Drug Application, NDA) para patisirán a finales de 2017 y una solicitud de autorización comercial (Marketing Authorization Application, MAA) poco tiempo después.

Los resultados completos de APOLLO mostraron una mejoría con patisirán en relación al placebo en el criterio de valoración principal de la escala mNIS+7 y los criterios de valoración secundarios adicionales que incluyen síntomas de neuropatía sensorial, motora y autónoma, así como criterios de valoración exploratorios cardiacos, a los 18 meses.

Los pacientes mostraron mejora en la calidad de vida, actividades de la vida cotidiana, el estado nutricional, la fuerza motora y la capacidad ambulatoria, con disminución de los síntomas de la enfermedad y de la discapacidad. Se observaron efectos favorables de patisirán respecto al placebo en todos los subgrupos definidos por los datos demográficos y las características iniciales de la amiloidosis ATTRf. En una subpoblación cardiaca especificada previamente, se observaron efectos positivos significativos para patisirán en ciertos biomarcadores exploratorios cardiacos y criterios de valoración ecocardiográficos.

Los acontecimientos adversos (AA) notificados que ocurrieron con mayor frecuencia en pacientes tratados con patisirán fueron por lo general entre leves y moderados e incluyeron edema periférico y reacciones relacionadas con la infusión (Infusion-Related Reactions, IRR). La frecuencia de fallecimientos y acontecimientos adversos graves (AAG) fue similar en los grupos de patisirán y de placebo. Estos datos apoyan el potencial de patisirán para estabilizar e incluso mejorar las manifestaciones fundamentales, multisistémicas, de la enfermedad conocida como amiloidosis ATTRf, incluyendo una mejora en la calidad de vida de los pacientes.

"Estamos contentos por los pacientes y las familias que conviven con la amiloidosis ATTRf ya que creemos que estos resultados de APOLLO ofrecen nuevas esperanzas para el tratamiento de esta devastadora enfermedad. De hecho, patisirán mantiene el potencial de detener o mejorar la incapacitación neurológica y características más marcadas de la enfermedad en pacientes con amiloidosis ATTRf. Vemos además estos resultados como el logro de un hito en el campo de la terapia con ARNi, pues creemos que demuestran el potencial de transformación de esta nueva clase de medicamentos innovadores", ha manifestado el doctor Akshay Vaishnaw, Ph. D., vicepresidente ejecutivo de I+D en Alnylam.

"Alnylam está en deuda con todos los pacientes, investigadores, y personal del estudio que han participado en el APOLLO, haciendo posible este importante y notable hito. Estamos también muy agradecidos a los cuidadores y familiares cuyo apoyo a los pacientes de APOLLO fue una importante contribución. Con estos prometedores datos de APOLLO en la mano, pretendemos presentar nuestros resultados a las autoridades reguladoras a finales del 2017 con el fin de obtener una aprobación para mediados de 2018", ha añadido.

El doctor Juan Buades, especialista en Medicina Interna del Hospital Son Llatzer de Mallorca y uno de los máximos referentes españoles en polineuropatía amiloidótica, ha afirmado que "en este estudio, algunos pacientes experimentaron una mejoría en su calidad de vida, estabilizando y mejorando en la progresión de la enfermedad sobre sus capacidades motoras y sensoriales y su estado nutricional.  Estamos ante un logro significativo que presumiblemente tendrá un tremendo impacto tanto para los pacientes que sufren la enfermedad como para nosotros, los médicos que los atendemos". "Como médico internista y especialista en el seguimiento clínico de estos pacientes, me ha resultado profundamente gratificante participar en el desarrollo clínico de patisirán y observar el potencial impacto que puede tener en las vidas de nuestros pacientes afectos de  AhTTR", ha comentado.

"Los datos de APOLLO presentados en París proporcionan una fuerte evidencia que sustenta el potencial del ARNi como una aproximación terapéutica novedosa para pacientes con amiloidosis ATTRf", ha dicho el Dr. Elias Zerhouni, presidente, Global I+D, Sanofi. "En este estudio, el efecto de patisirán para ayudar a aliviar la discapacidad neurológica y mejorar la calidad de vida de las personas que viven con esta debilitante enfermedad rara es un logro extraordinario. Sanofi está deseando coordinar las presentaciones de registro globales con Alnylam sobre una base acelerada."