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Lentivirus y adenoasociados se confirman como principales vectores en terapia génica

Según expertos del CIEMAT y el ICO, actualmente, los mayores esfuerzos en terapias génicas se dirigen a desarrollar vectores con lentivirus y adenoasociados.

Este miércoles, 27 de septiembre, la compañía biotecnológica Pfizer recuperó sus encuentros con la prensa especializada en salud, utilizando el formato de desayuno divulgativo. En esta ocasión la convocatoria de "Un café con…" fue con el investigador Juan Bueren, jefe de terapias innovadoras hematopoyéticas del Centro de Investigaciones, Energéticas, Medioambientales ...

Este miércoles, 27 de septiembre, la compañía biotecnológica Pfizer recuperó sus encuentros con la prensa especializada en salud, utilizando el formato de desayuno divulgativo. En esta ocasión la convocatoria de "Un café con…" fue con el investigador Juan Bueren, jefe de terapias innovadoras hematopoyéticas del Centro de Investigaciones, Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT); y con el doctor Ramón Alemany, jefe del Grupo de Terapia Génica y Viral del Cáncer del Laboratorio de Investigación Traslacional del Instituto Catalán de Oncología (ICO-IBIDELL).

Pie de foto: Juan Bueren (CIEMAT)

Entre ambos expertos explicaron a los medios de comunicación el momento actual que atraviesa la terapia génica (TG) en España y en el resto del mundo. Según detallaron, se trata de un tratamiento médico dirigido a manipular la información genética de células enfermas, tanto para dotarlas de una nueva función como para enmendar alguna alteración que puedan tener. Para ello se utilizan virus, llamados vectores, que son introducidos en el gen para integrarse en el ADN de la célula enferma, mediante el uso de técnicas de recombinación genética. Con estas terapias se busca suplir genes alterados, corregir mutaciones, sustituir genes defectuosos y reparar secuencias mutadas. Como objetivos buscados, este tipo de terapia procura suprimir de forma dirigida células específicas, insertar genes suicidas que provoquen la apoptosis, o muerte celular, de las células dañadas o aportar genes estimuladores de la respuesta inmune.

De igual forma, la TG también permite introducir la copia de un gen normal para sustituir la función de un gen mutante que no fabrica una proteína necesaria. Cuando la célula es cancerígena, las actuales vías de investigación procuran marcarla de manera genética, de forma que el organismo pueda reconocerla y eliminarla a través de la respuesta inmune. Junto a esto, también se tiende a inactivar oncogenes, introducir genes supresores de tumores, introducir los citados genes suicidas e introducir genes que aumenten la sensibilidad a fármacos.

Además de afirmar que la TG es un tratamiento potencialmente curativo a partir de proteínas terapéuticas, Bueren explicó algunas fases de este tipo de estrategia que desmienten el infundio de que la terapia génica produce cáncer. Para ello se remontó a la crisis habida con los niños burbuja a los que se curó su inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina desaminasa (ADA), mediante la manipulación ex vivo de sus células madre sanguíneas, con la recuperación de la capacidad de generar leucocitos. A pesar de ese gran avance, el problema fue ver como algunos de los niños tratados desarrollaba cierto tipo de leucemias a los 5 años del tratamiento. Esto ocurrió, según el ponente, porque la activación del gen deseado provocó también la de oncogenes adyacentes en el genoma de los pacientes. Esto supuso un serio revés para la financiación de estas terapias, ya que fue bloqueada por las agencias reguladoras. En una polémica que aún sigue muy viva en países como Alemania, donde se dieron casos de síndrome de Wiskott-Aldrich.

En el platillo favorable de la balanza, Bueren citó los centenares de pacientes tratados por la doctora Nathalie Cartier en Francia y la seguridad que actualmente ofrecen los lentivirus. Según su opinión, la polémica contra la TG fue desproporcionada, ya que el riesgo de contraer leucemia fue inferior al que comporta el trasplante de médula ósea, intervención para la que muchas veces no hay donante  en la familia de la persona afectada y cuyo coste puede ascender al medio millón de dólares.

Pie de foto: Ramón Alemany (ICO)

Durante su turno, el doctor Alemany, perteneciente al ICO-IBIDELL, concretó el material genético utilizado en ADN y ARN, siendo el primero más estable. Como principal aplicación habló de parte de las 7.000 enfermedades que afectan a aproximadamente 3 millones de personas en España. Como principales vectores, citó los lentivirus como el virus del Sida desactivado en su patogenia y los vectores adenoasociados, que sobreviven a la replicación natural de las células. En cuanto a las terapias comercializadas, habló de Strimvelis y de Glybera, considerado este último el tratamiento más caro de los practicados nunca, al haber tenido un coste de un millón de euros por el único paciente tratado con él.

En relación al cáncer y la TG, Alemany fue menos optimista, dado que esta enfermedad suele ser multigénica. Sin embargo, también afirmó que cada vez hay más ensayos clínicos para cáncer con vectores adonoasociados y lentivirus. Aunque la producción de estos últimos está actuando como cuello de botella.

Como otro aspecto destacable, el oncólogo catalán consideró que la TG tiene implicaciones éticas como el riesgo/beneficio de la terapia y la obligación de hacer seguimiento durante toda la vida de los pacientes. De igual forma, señaló el binomio coste y acceso; las consecuencias de trabajar en línea germinal, con óvulos y espermatozoides, para las generaciones sucesivas; y los usos poco deontológicos a los que pudiera haber lugar.

En relación a la financiación de la investigación en terapias génicas, los dos expertos consideraron que se trata de tecnologías que aún no despiertan el interés de los fondos de inversión, por requerir estos desarrollos a más corto plazo y con grandes rentabilidades. Igualmente, y en lo concerniente a la protección de los trabajos investigadores mediante patentes, el farmacéutico Bueren recomendó prudencia, ya que los resultados suelen incluir préstamos y fusiones de estudios precedentes, por lo que aconsejó proteger todos los avances conseguidos, pero no proceder a patentar hasta tener resultados muy sólidos. Y para ello aportó su experiencia investigadora en anemia de Fanconi, donde tuvo mucho apoyo de la AEMPS.

De igual forma, otro de los puntos de coincidencia de los dos ponentes fue al afirmar que España tiene un nivel muy alto, científico y clínico, en terapias génicas, por lo que situaron al país en la décima posición del ranking mundial de TG.

Pie de foto: Concha Serrano (Pfizer)

Como despedida, Concha Serrano, directora de Relaciones Institucionales, Acceso y Comunicación de Pfizer anunció nuevas ediciones de "Un Café con…", naturalmente sobre temas del mayor interés en sanidad y salud.

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