La agencia americana del medicamento, Food and Drug Administration (FDA), ha realizado esta semana importantes anuncios, en apoyo de los medicamentos genéricos, y en relación a los fármacos huérfanos con los que se tratan las enfermedades raras.

Agilizar la disponibilidad de genéricos

La FDA ha confirmado esta semana dos pasos importantes dentro de su plan de acción para la competencia del mercado farmacéutico, destinado a ofrecer un mejor acceso a las terapias para los ciudadanos. Con ello se pretende también dar entrada a propuestas farmacológicas más moderadas en precio. La agencia americana publicó una lista de medicamentos fuera de patente que todavía no tienen genéricos aprobados, o desarrollados por primera vez, dentro de una doctrina de revisión donde la competencia de genéricos es limitada. Así fue anunciado por el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb recientemente. Según sus palabras, una entidad como la agencia debe velar para que los pacientes no se vean privados de disponer de las medicinas que necesitan por razones de precio, siendo su misión institucional facilitar este acceso. Para ello, optar a genéricos seguros y eficaces es el mejor camino, según un modelo de riesgo que evite los obstáculos a la competencia y que permitan disponer de opciones más baratas de fármacos.

En aras de potenciar el desarrollo de genéricos, la FDA ha hecho pública una lista de aquellos fármacos de marca que ya no están protegidos por patente y que, sin embargo, tampoco cuentan con versiones genéricas. Algo que se ha venido en denominar ANDA, es decir, Abbreviated New Drug Application, Al tiempo, la FDA está revisando los genéricos que todavía no han sido aprobados para acelerar el procedimiento. Estos listados serán actualizados de manera periódica, con total transparencia en todas las categorías de medicamentos, de cara a lograr una mayor competencia que pueda redundar en beneficio de los pacientes.

Paralelamente, la FDA está revisando los formularios de aprobación de medicamentos genéricos y acelerando los trámites, con el objetivo de que haya, por lo menos, 3 genéricos por cada medicamento de marca, teniendo en cuenta que cuantas más opciones de genéricos hay disponibles, más significativas son las reducciones de precios, resultando más accesibles a los ciudadanos.

Pie de foto:  Dr Scott Gottlieb, comisionado de la FDA

Estas acciones se enmarcan dentro de una declaración de la agencia que se realizará en próximo 18 de julio, especialmente dirigida a aquellos lugares en los que se puedan estar dando barreras en el acceso a los genéricos, o dentro incluso del procedimiento de aprobación de estos. De ahí que Gottlieb esté dispuesto a medidas más expeditivas, para evitar que los pacientes tengan dificultades para poder pagar las medicinas que necesitan. Con estas acciones, la FDA no hace mas que afrontar un asunto importante, con iniciativas futuras que serán convenientemente anunciadas y aplicadas. Siempre con el objetivo de ampliar el acceso a los medicamentos de prescripción.

Reducir el retraso en fármacos huérfanos

A finales de esta misma semana, la agencia también reveló su plan para acabar con el retraso en la designación de medicamentos huérfanos, destinados a enfermedades raras. Para ello, se seguirán directrices bien definidas que permitan ágiles resoluciones relativas a las nuevas designaciones de este tipo de fármacos.

Esta modernización del plan para los medicamentos huérfanos busca que la decisión administrativa sea inferior a 90 días, plazo en el que tendrá que pronunciarse el subcomité del Senado que existe al efecto. Como explicó el comisionado Scott Gottlieb tales aprobaciones se realizan al amparo del Acta sobre Medicamentos Huérfanos, cuyo programa para la designación de este tipo de fármacos se ajusta a la naturaleza de estas terapias, químicas o biológicas, que van destinadas al tratamiento efectivo, la prevención o el correcto diagnóstico de las enfermedades raras, patologías que en los Estados Unidos afectan a menos de 200.000 personas.

La designación como medicamento huérfano conlleva destacables ventajas para la compañía desarrolladora del producto, tales como diversos incentivos fiscales sobre los costes de los ensayos clínicos que sea necesario realizar, condiciones económicas especiales por estar indicados para enfermedades raras y exclusividad durante 7 años.

El formulario de solicitud de designación como huérfano de un fármaco es distinto al de los otros medicamentos. En la actualidad, hay 200 fármacos huérfanos reconocidos en EEUU, con un notable incremento registrado en los últimos 5 años. Sólo en 2016, la oficina especial de la FDA, Office of Orphan Products Development, para procesar las solicitudes, recibió 568 de ellas, el doble que las tramitadas en 2012. Esto se debe, según los responsables de la agencia, a que el nuevo plan (Medical Innovation Development Plan) que se está aplicando ofrece contrapartidas a los laboratorios que, de otra manera, no podrían desarrollar terapias destinadas a patologías raras, dado el alto coste del desarrollo farmacológico y lo reducido de las poblaciones susceptibles de ser tratadas.

Dentro del referido plan para el desarrollo de nuevos medicamentos, la FDA apuesta por herramientas y políticas más avanzadas y eficientes de forma que las innovaciones médicas puedan a un tiempo reducir el impacto de la enfermedad y bajar los costes asistenciales. Para reducir el retraso en la resolución de solicitudes, la agencia va a crear equipos SWAT con gran experiencia en medicamentos huérfanos y capacidad para decidir con rapidez sobre las solicitudes presentadas. De igual forma, se realizarán tramitaciones conjuntas para las solicitudes para medicamentos huérfanos para niños, en coordinación con la Office of Pediatric Therapeutics.

Para todo ello, la FDA no oculta que se está procediendo a una reordenación de los recursos humanos de la agencia dentro de todos sus centros orgánicos, con la inclusión de un nuevo comité de medicamentos huérfanos, con funciones consultivas sobre regulación y aspectos científicos.