Abeona Therapeutics administra una dosis al primer paciente con el síndrome de Sanfilippo tipo A
Es la primera terapia genética en el ser humano que administra AAV mediante una sola inyección intravenosa para tratar el sistema nervioso central y las manifestaciones periféricas de la enfermedad.
Abeona Therapeutics, una compañía biofarmacéutica de estadio clínico centrada en el desarrollo de productos para enfermedades genéticas raras graves o potencialmente mortales, ha anunciado que se inscribió al primer paciente en la fase 1/2 del ensayo para ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de terapia genética de un solo tratamiento para pacientes ... + leer más
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