Nplate (romiplostim) muestra un aumento significativo de la respuesta plaquetaria duradera en niños con trombocitopenia inmune

Amgen ha anunciado los resultados de un ensayo clínico de fase 3 sobre Nplate (romiplostim) realizado con niños afectados de trombocitopenia inmune (PTI) y que demuestra que el 52 por ciento de los pacientes tratados con Nplate consiguió una respuesta plaquetaria duradera, en comparación con el 10 por ciento de los pacientes tratados con placebo. Los resultados, publicados en la revista The Lancet , pertenecen a un estudio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.

“La PTI es una enfermedad autoinmune que da lugar a una disminución de plaquetas en la sangre y produce hemorragias fácilmente ”, explica la doctora Cristina Diaz de Heredia , especialista en hematología y oncología pediátrica del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona . “Ese riesgo de sangrado genera mucha ansiedad tanto en los padres como en los niños e influye negativamente en su calidad de vida porque deben tener cuidado al realizar determinadas actividades físicas que son propias de su edad”, asegura. “ Los resultados del estudio muestran que este tratamiento puede ser una alternativa terapéutica eficaz que disminuya las manifestaciones clínicas de la enfermedad favoreciendo que la vida del niño sea lo más cercana posible a la normalidad ”, añade la doctora Diaz de Heredia que ha participado en el desarrollo del fármaco.

El estudio cumplió la variable principal de respuesta plaquetaria duradera y demostró que los niños tratados con Nplate mostraban tasas más altas de respuesta plaquetaria total . Además, todos los pacientes que respondieron a Nplate mantuvieron sistemáticamente recuentos plaquetarios elevados. Estas evidencias demuestran que Nplate es una posible opción de tratamiento para niños con PTI de más de seis meses de duración. Los acontecimientos adversos (AA) referidos con mayor frecuencia fueron contusión, epistaxis, cefalea e infecciones de las vías respiratorias altas. El perfil de seguridad global observado en el grupo de Nplate fue similar al perfil de seguridad ya conocido de Nplate para adultos.

“Nplate ayuda a la médula ósea a producir más plaquetas, lo que a su vez ayuda a prevenir los hematomas y las hemorragias, algo muy importante para los niños con esta patología. Estos datos son importantes para comprender de qué forma Nplate puede ayudar a gestionar esta enfermedad en los niños”, dice el doctor Sean E. Harper , vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo en Amgen.

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