Olipudasa alfa, de Genzyme, consigue la designación de Terapia Innovadora

Genzyme , una empresa de Sanofi , ha anunciado que la Administración de Medicamentos y Alimentos estadounidense (FDA), ha concedido la designación de terapia innovadora a olipudasa alfa . Esta molécula se está investigando como terapia de sustitución enzimática para tratar a pacientes con manifestaciones no neurológicas de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (acid sphingomyelinase deficiency, ASMD), también conocida como enfermedad de Niemann-Pick tipo B . La ASMD es una enfermedad grave y potencialmente mortal causada por una actividad insuficiente de la enzima esfingomielinasa ácida (acid sphingomyelinase, ASM) que provoca una acumulación tóxica de esfingomielina . “Existe una necesidad no cubierta en la comunidad de pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo B y esperamos que olipudasa alfa pueda convertirse, tras su desarrollo clínico y aprobación por las autoridades sanitarias, en un tratamiento para los pacientes que padecen esta enfermedad”, señaló Richard Peters , director general de Enfermedades Raras de Genzyme.

La designación de Terapia Innovadora está respaldada por los datos de un estudio de fase Ib finalizado de olipudasa alfa. Los resultados obtenidos en cinco pacientes adultos con manifestaciones no neurológicas de ASMD se presentaron en el WORLD Simposio Anual de la Red de Enfermedades Lisosomales, celebrado en febrero pasado. Los datos presentados sobre la seguridad de las dosis repetidas, la farmacodinamia y la eficacia exploratoria de olipudasa alfa respaldan su desarrollo continuo para el uso experimental en manifestaciones no neurológicas de ASMD. Cabe señalar que Genzyme está desarrollando olipudasa alfa para poder tratar la anomalía fundamental en la que se basa la enfermedad.

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