Las terapias génicas podrían ser la solución para evitar o corregir enfermedades mitocondriales

En el marco de los Encuentros de Excelencia de VLC/Campus , impulsados por la Fundación Premios Rey Jaime I , Igenomix ha organizado un encuentro institucional, en el Parc Científic de la Universitat de Valencia, entre el doctor Werner Arber , premio Nobel de Medicina en 1978 , y el profesor Carlos Simón , director científico de Igenomix y reconocido por los premios Rey Jaime I en 2011 en la categoría de Investigación Médica . Así, ambos expertos debatieron sobre los sistemas que, a día de hoy, se emplean para la modificación genética en general y en embriones en particular. También charlaron sobre los riesgos y consideraciones éticas de aplicar estas tecnologías en humanos de las consecuencias off-target que pueden derivarse o de si, en un futuro, las terapias génicas podrían ser la solución para evitar o corregir enfermedades mitocondriales , entre otras cuestiones.

En este sentido, el doctor Werner Arber explicó que que ha seguido de cerca el desarrollo del conocimiento de CRISPR -el mecanismo por el cual una bacteria se defiende de un virus-, y señaló que “a lo largo de mi trayectoria profesional he presenciado avances que, con mecanismos diferentes, alcanzaban los mismos objetivos en cuanto a modificación de la genética”. Y continuó afirmando que “es un hecho que las nuevas tecnologías que se basan en el sistema CRISPR son más precisas y eficientes, pero para modificar la línea genética es necesario distinguir entre microorganismos, plantas, animales y seres humanos. En este último punto, la consideración ética es clave”. Por otro lado, desde el aspecto de la evolución biológica apuntó que “en los últimos siglos se han generado mutaciones espontáneas cuyo objetivo sería la adaptación de la especie humana a sus nuevos retos”. Asimismo, como experto en genética molecular, el doctor Arber afirmó que “es una gran ventaja para los padres poder seleccionar los embriones sin mutaciones en las mitocondrias”.

Mientras, con el objetivo de aclarar que no se trata de “bebés a la carta”, el profesor Carlos Simón manifestó que “desde Igenomix investigamos para mejorar la salud de las personas. Estamos hablando de un escenario diferente que puede ser el futuro para corregir determinadas enfermedades. Asimismo, no hay que perder de vista las posibles consecuencias off target que pueden derivarse de estas terapias”. Por último, el premio Nobel de Medicina hizo hincapié en que la terapia génica requiere de un debate, “primero, entre científicos implicados y representantes éticos y, en segundo lugar, se debería trasladar este debate a la población general”.

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