Beneficio de las células madre en la esclerosis lateral amiotrófica

El estudio de brazo único y de escalado de dosis incluyó 14 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica en fase temprana, sometidos a un período de preselección de 3 meses, tras el cual recibieron células madre adultas autólogas. El estudio alcanzó su objetivo primario de seguridad y eficacia, demostrando que dosis de 2 y 48 millones de células / kg administradas intratecal o intramuscularmente, respectivamente, son seguras.

De los 12 pacientes con 3 o más meses de seguimiento, el 92% experimentó una mejora en la tasa de progresión de la enfermedad. Los beneficios fueron manifiestos tanto en el ámbito funcional motor (50% de los pacientes) como en el pulmonar (67%). En el primero, la reducción de la progresión alcanzó el 45% al final del período de preselección y el 57% en los 6 meses siguientes. En el segundo, el declive de la capacidad vital forzada se redujo un 73 y un 67% en los mismos períodos.

Estos resultados son consistentes con los obtenidos en estudios de seguridad previos y confirman el perfil de eficacia de las células madre implantadas mediante NurOwn . Esta tecnología, patentada por BrainStorm Cell Therapeutics , transforma células madre mesenquimales derivadas de médula ósea en células secretoras de factores neurotróficos. Estas últimas promueven el crecimiento de las neuronas motoras, protegen las ya existentes y restablecen la función de la placa neuromuscular. NurOwn permite confirmar la actividad y potencia de las células diferenciadas, antes del trasplante, lo que convierte a esta tecnología en la primera de su clase en el tratamiento de enfermedades degenerativas.

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