Nueva terapia génica para el glaucoma

El glaucoma afecta a unos 80 millones de personas en todo el mundo y se prevé que en 2040 supere los 110 millones. Aunque los colirios tópicos son fundamentales para prevenir la progresión de la enfermedad, hasta un 10% de los pacientes se vuelven resistentes al tratamiento, lo que les expone al riesgo de pérdida permanente de visión.

El principal factor de riesgo clínico del glaucoma es la presión intraocular elevada; los aumentos peligrosos de la presión en el globo ocular pueden dañar gravemente la cabeza del nervio óptico, que transmite las señales luminosas al cerebro para permitirnos ver. Esta presión elevada está causada por una acumulación de proteínas no deseadas que provocan una obstrucción en los canales de drenaje que, con el tiempo, puede hacer que se acumule líquido y aumente la presión.

En este caso, el equipo del Instituto Smurfit de Genética, en colaboración con la empresa de biotecnología Exhaura Ltd, ha demostrado que un enfoque basado en la terapia génica puede disminuir la presión intraocular en modelos preclínicos de glaucoma .

Una única inyección de un vector vírico --esencialmente un virus que los científicos han secuestrado con el propósito de utilizarlo para dar instrucciones específicas a las células del organismo-- puede aumentar el flujo de líquido acuoso desde la parte frontal del ojo y disminuir así la presión ocular. Las instrucciones clave son que las células produzcan una matriz enzimática (metaloproteinasa-3, o MMP-3) que ayuda a poner en marcha este proceso.

" Este apasionante proyecto nos ha permitido tender un puente entre el mundo académico y la industria y trabajar muy estrechamente con una empresa de terapia génica para desarrollar una terapia de vanguardia que creemos que es inmensamente prometedora para los pacientes en el futuro ", señala el profesor Matthew Campbell , catedrático de Genética en Trinity.

En el trabajo se utilizaron múltiples modelos de la enfermedad, así como ojos humanos de donantes, para comprobar la eficacia terapéutica de la terapia génica. Esto hace que los impresionantes resultados sean aún más prometedores.

Las terapias génicas han experimentado un avance espectacular en los últimos años, con múltiples fármacos aprobados por la FDA y la EMA. Sin embargo, hasta la fecha, todas las terapias génicas aprobadas se destinan al tratamiento de enfermedades raras o muy raras. A medida que evoluciona nuestra comprensión del mecanismo subyacente de las enfermedades comunes, el concepto de utilizar la terapia génica para enfermedades comunes es ahora posible.

El doctor Jeffrey O´Callaghan , investigador postdoctoral en Trinity y primer autor del estudio , añade que este novedoso enfoque del tratamiento del glaucoma mediante terapia génica " es la culminación de más de siete años de investigación. Ahora esperamos que esta terapia allane el camino al desarrollo de tratamientos para otras formas de enfermedades oculares cegadoras ", comenta.

Un equipo multidisciplinar de genetistas, oftalmólogos y biólogos traslacionales llevó a cabo el estudio. La estrecha colaboración con Exhaura Ltd también permitió al equipo dirigir todos los resultados experimentales hacia la traslación de los hallazgos a un programa clínico centrado en la regulación.

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