Leriglitazona, más cerca de la autorización de comercialización para el tratamiento de X-ALD

Minoryx Therapeutics ha presentado la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de su fármaco leriglitazona a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de varones adultos con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). La EMA ya ha validado el dosier de la solicitud, el cual está siendo revisado por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).

La X-ALD es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria minoritaria o rara . Los pacientes con X-ALD que llegan a la edad adulta desarrollan adrenomieloneuropatía (AMN), que es una forma crónica muy debilitante de la enfermedad. El mayor riesgo para los pacientes con X-ALD, tanto pediátricos como adultos, es el desarrollo de la forma cerebral aguda, cALD, que provoca una agresiva inflamación en el cerebro que lleva a un rápido deterioro neurológico y la muerte en un plazo de 2 a 4 años. Hoy en día no hay tratamientos farmacológicos disponibles para pacientes que padecen X-ALD.

Leriglitazona es un novedoso fármaco de Minoryx capaz de cruzar la barrera hematoencefálica y que ha demostrado un importante potencial para tratar X-ALD y otras enfermedades del sistema nervioso central. La solicitud de comercialización se basa en datos del ensayo clínico ADVANCE, hasta la fecha, el mayor estudio internacional realizado en pacientes adultos con X-ALD. En este estudio, leriglitazona ha mostrado una reducción en la progresión de las lesiones cerebrales y la incidencia de cALD, así como una menor progresión en la pérdida del equilibrio, uno de los síntomas característicos de la AMN. Estos datos están respaldados por NEXUS, un segundo estudio de Minoryx, aún en curso, donde se está evaluando el uso de leriglitazona en niños con cALD.

" La financiación reciente y la presentación de la MAA son dos hitos importantes en los preparativos de Minoryx hacia la aprobación y la comercialización de leriglitazona para pacientes adultos con X-ALD en la Unión Europea " comenta el Dr. Marc Martinell , CEO de Minoryx. "Si se aprueba, leriglitazona sería la primera opción terapéutica para estos pacientes que padecen esta devastadora enfermedad minoritaria . Durante la revisión de la MAA por parte de la EMA, seguiremos investigando los beneficios de leriglitazona en otras poblaciones de pacientes con X- ALD " explica Martinell.

" Seguiremos trabajando en estrecha colaboración con la EMA a través del proceso de evaluación para maximizar la posibilidad y minimizar el tiempo para que esta terapia llegue a los pacientes que la necesitan desesperadamente " comenta la Dra. María Pascual , directora de Asuntos Regulatorios de Minoryx.

Actualmente, Minoryx está en conversaciones con la Food and Drug Administration (FDA) para definir los pasos necesarios para llegar a la aprobación de leriglitazona en Estados Unidos. Leriglitazona ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de X-ALD tanto de la EMA como de la FDA, así como la designación de enfermedad pediátrica rara y la de evaluación por la vía rápida de la FDA.

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