`Neurociencia sin límites´: los retos en esclerosis múltiple, atrofia muscular espinal y Alzheimer

Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB), compañía biotecnológica pionera en neurociencias, ha participado en la LXXIII Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN), poniendo el foco en los pacientes de esclerosis múltiple, atrofia muscular espinal y Alzheimer. Convencidos de que la Neurociencia es la próxima frontera, Biogen ha impulsado la reflexión y discusión de alto nivel científico entre los expertos, a partir de un enfoque de "Neurociencia Sin Límites", que apuesta por la innovación y los avances que experimenta esta área para afrontar los nuevos retos del presente y futuro.

En el marco del simposio "Aspectos claves en la atención individualizada del paciente de EM" organizado por Biogen, un completo panel de expertos ha podido profundizar sobre cuáles son los principales retos en la personalización del manejo y abordaje de la esclerosis múltiple. La vivencia personal de los pacientes en esta patología y sus necesidades específicas hacen cada vez más necesaria la identificación de perfiles a través de los que poder tomar las decisiones de manejo, eligiendo el tratamiento más adecuado. La evaluación de resultados en este sentido a través de la práctica clínica y la aplicación de los biomarcadores en suero en el diagnóstico y monitorización de la EM, han completado el marco de discusión en esta patología. Los doctores Alfredo Rodríguez-Antigüedad , del Hospital Universitario Cruces (Barakaldo); Andrés Labiano , del Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid); José Mª García Domínguez , del Hospital General Universitario Gregorio Marañón (Madrid); y Eduardo Agüera , del Hospital Universitario Reina Sofía (Córdoba), han sido los expertos que han compartido su experiencia durante el simposio.

Así resume el Dr. Rodríguez-Antigüedad por qué es tan importante la personalización del abordaje y la elección del tratamiento según las necesidades del paciente de esclerosis múltiple:" La esclerosis múltiple es una enfermedad incurable, grave, discapacitante y progresiva; que debuta en la juventud, cuando las personas están en desplegando todos sus proyectos vitales más trascendentales. Además, la esclerosis múltiple, a diferencia de otras, es realmente una enfermedad muy heterogénea en todos sus aspectos. El cerebro, a diferencia de otros órganos no se regenera y por lo tanto cualquier pérdida es irrecuperable . Es por ello imprescindible prevenir la evolución de este deterioro neurológico irreversible inherente a la esclerosis múltiple, iniciando el tratamiento sin demora en cuanto que sea necesario y cambiándolo en cuanto se detecte un fracaso en la respuesta terapéutica. Hacer el seguimiento clínico y la elección del tratamiento que más se adecue a las circunstancias clínicas y personales del paciente es esencial para garantizar al máximo la adherencia al mismo, y por lo tanto su efectividad, también el adecuado control de su seguridad; y todo ello impactando al mínimo la calidad de vida del paciente ."

El simposio virtual "Del tiempo y la motoneurona: Nusinersén en el paciente adulto", organizado por Biogen, se ha centrado en los beneficios que aportan los oligonucleótidos anti-sentido (ASOs) como nusinersén, terapia dirigida al sistema nervioso central (SNC) y cuyo diseño le confiere un alto grado de especificidad, disminuyendo así la probabilidad de efectos adversos y mejorando el perfil beneficio/riesgo. Según el Dr. Ignacio Pascual, del Hospital Universitario La Paz (Madrid): " Se hipotetiza que los requerimientos de proteína SMN son mayores en el SNC para asegurar un correcto funcionamiento de las motoneuronas. La administración central de nusinersén asegura que todo el fármaco, y no una fracción de éste, se incorpore al líquido cefalorraquídeo y por el movimiento y pulsaciones del mismo, se distribuya por tejidos neuronales, no solo de la médula, siendo en las motoneuronas donde alcanza la máxima concentración."

Respecto a la práctica clínica, expectativas y resultados de nusinersén en el paciente adulto, durante el simposio se ha analizado la importancia del tiempo como factor clave en el tratamiento, evolución de este perfil de pacientes y el impacto que el tratamiento ha demostrado hasta el momento. Así lo resume el Dr. Pascual: " Todos los datos de los ensayos y de la práctica clínica real señalan dos factores que son los máximos responsables del mejor pronóstico . Uno es el número de copias del gen parálogo SMN2, y el otro es la precocidad del tratamiento. Los ensayos de tratamiento en sujetos presintomáticos (ensayo NURTURE)1 ponen de manifiesto que tratarles en el periodo neonatal o en los primeros meses induce un resultado claramente mejor que hacerlo tras unos meses, y mejor todavía en los que tienen más copias de SMN2. Igualmente, en los tratamientos de adultos, tanto los ensayos CHERISH y SHINE2,3, como la amplia experiencia clínica publicada4-7, muestran la mejoría en la mayor parte de los casos y la estabilización en el resto. Comenzar el tratamiento antes del deterioro evitará, por tanto, la discapacidad motora progresiva."

Durante el simposio "Enfermedad de Alzheimer y su diagnóstico temprano", la detección temprana del deterioro cognitivo y su relevancia en la enfermedad de Alzheimer ha protagonizado la primera parte del debate. La enfermedad de Alzheimer actúa en silencio, desarrollándose lentamente con los años y causando lesiones al cerebro. Puede estar presente durante décadas sin sospecha. La acumulación de placas β amiloide en el cerebro puede comenzar entre 10 y 20 años antes de la aparición de los primeros síntomas. Incluso entonces, puede que no se detecte hasta mucho después. La pérdida de memoria a corto plazo, la dificultad para encontrar las palabras o la pérdida de la noción del tiempo son los primeros signos de la enfermedad 8,9.

De ahí la importancia de un diagnóstico temprano y la consulta con el especialista ante la menor duda. Según la Dra. Mercè Boada Rovira , Fundadora y directora Médica de ACE Alzheimer Center Barcelona : " Los biomarcadores han entrado en el mundo Alzheimer para dar un giro de 360 grados al diagnóstico, pronóstico y abordaje terapéutico de la EA . Como enfermedad compleja clínica y biológica, siempre nos hemos enfrentado a una falta de definición clara de la enfermedad o fenómeno clínico; a la tremenda heterogeneidad en los fenotipos clínicos y biológicos y a la falta o relación causal, poco comprendida, entre la expresión clínica de la enfermedad y sus fundamentos biológicos. Incorporar una huella biológica en el diagnóstico parecer ya ser obvio, pero sin olvidar que se precisa del conocimiento del estado cognitivo y funcional premórbido para conocer verdadero valor añadido. El nuevo marco propuesto para la de clasificación de la enfermedad de Alzheimer combina medidas de Aβ-amiloide (A), tau (T) y neurodegeneración/lesión neuronal (N). Estos biomarcadores de AT(N), sumados a biomarcadores de neuroinflamación –ya sea de activación de microglia o astrogliosis reactiva–, están ayudando a comprender la compleja interacción tanto global como regional entre las proteinopatías, la inflamación y los procesos neurodegenerativos, y sus posibles efectos –moduladores, sinérgicos o potenciadores– sobre la función cognitiva ."

El uso de biomarcadores para la confirmación del diagnóstico temprano, su relevancia en la enfermedad de Alzheimer, y el manejo interdisciplinar de los pacientes cubrieron el resto de la reflexión durante el simposio, de la mano del Dr. Juan Fortea, del Hospital Sant Pau i Santa Creu (Barcelona) y Coordinador del Grupo de Estudio de Conducta y Demencias de la SEN, y el Dr. Pablo Martínez-Lage, de la Fundación CITA Alzheimer.

En palabras de Sérgio Teixeira , Director General de Biogen España , " estamos convencidos de que la Neurociencia es la próxima frontera, y ser partícipes de la discusión científica con los especialistas en un foro como la Reunión anual de la Sociedad Española de Neurología nos da la oportunidad de compartir los retos y la innovación que está transformando y cambiará las vidas de los pacientes y sus familias en este área. Enfermedades como la esclerosis múltiple, la atrofia muscular espinal y la enfermedad de Alzheimer tienen un impacto devastador en todos ellos, y cuentan con necesidades no cubiertas para las que la ciencia tiene todavía mucho que aportar . Desde Biogen no cesaremos en nuestra apuesta por la innovación y por la búsqueda de soluciones para esas necesidades; así nos hemos convertido en la compañía con el porfolio de tratamientos más amplio para la esclerosis múltiple, hemos lanzado el primer medicamento aprobado para la atrofia muscular y seguimos investigando para mejorar la calidad de vida de los pacientes con otras enfermedades neurológicas y neurodegenerativas graves."

Artículos relacionados