Se ha designado como medicamento huérfano la primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC
La leucoencefalopatía MLC es una enfermedad genética rara caracterizada por megalencefalia, pérdida de funciones motoras, epilepsia y retraso mental moderado.
La primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Se ha conseguido reducir la sintomatología de esta enfermedad rara en modelos preclínicos. La designación de este medicamento huérfano, cuyo promotor es el ... + leer más
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