Primeros resultados de éxito en la terapia génica de un paciente con inmunodeficiencia LAD-I
El ensayo clínico internacional se está realizando con un vector lentiviral desarrollado por investigadores del Consorcio CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD diseñado para expresar la proteína CD18 en las células del paciente.
Un ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) -una inmunodeficiencia frecuentemente mortal a edades muy tempranas- ha conseguido las primeras evidencias de beneficio clínico en el primer paciente tratado. Este ensayo clínico internacional está esponsorizado por la compañía norteamericana Rocket Pharmaceuticals Inc, y se ... + leer más
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