La terapia génica se perfila como el futuro tratamiento de la enfermedad de Gaucher
La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) se suma al Día Mundial de esta patología hereditaria poco frecuente que se engloba en el grupo de enfermedades de depósito lisosomal, con una prevalencia aproximada de 1,1 por 100.000 habitantes.
Este martes se celebra el Día Mundial de la Enfermedad de Gaucher (EG), una patología hereditaria poco frecuente que se engloba en el grupo de enfermedades de depósito lisosomal, con una incidencia que se sitúa en torno a los 8-10 nuevos casos al año y una prevalencia aproximada de 1,1 ... + leer más
Artículos relacionados
La terapia génica se abre camino en la enfermedad de Gaucher
Se trata de una nueva vía de tratamiento para estas personas y puede representar un paso más hacia su curación. + leer más
Avances del estudio de fase 3 BALANCE en la enfermedad de Fabry
Datos del primer ensayo clínico aleatorizado, doble-ciego, con control activo y head to head de terapias de sustitución enzimática (TRE) en enfermedad de Fabry publicados en el Journal of Medical Genetics. + leer más
El CNIO propone un nuevo tipo de genes de predisposición al cáncer
Han encontrado la relación del gen PAH, conocido por su implicación en un trastorno para asimilar proteínas, con cánceres de pulmón e hígado. + leer más
Horizon Therapeutics anuncia los beneficiarios del programa internacional de subvenciones #RAREis
Cada una de las 50 organizaciones de pacientes seleccionadas recibirá una ayuda valorada en aproximadamente 4700€ para hacer frente a las necesidades y retos de las personas con enfermedades raras. + leer más