Edición genética para reparar con precisión las células inmunitarias

Se ha ha logrado normalizar la respuesta inmune en casos en los que los defectos genéticos hereditarios provocaban una respuesta inmune exagerada y fatal. + leer más

Hallan una forma de cómo mejorar la reparación del ADN

Estudiar este nuevo proceso podría conducir a una mejor comprensión de cómo las células detectan los reactivos de edición y cómo ´deciden´ aceptarlos o no. + leer más

Resultados positivos con una nueva modalidad de edición genética en un modelo de degeneración macular

El primer estudio en un modelo de neovascularización coroidal ya establecida reporta una reducción de casi el 50% en el tamaño de la lesión. + leer más

Un nuevo algoritmo revela sistemas CRISPR-Cas raros y desconocidos hasta ahora

Se han descubierto 188 módulos genéticos CRISPR raros y desconocidos hasta ahora, incluido un novedoso sistema CRISPR-Cas de tipo VII. + leer más

Desarrollan un modelo que combina IA y CRISPR para controlar la expresión génica

La inteligencia artificial puede predecir la actividad dentro y fuera del objetivo de las herramientas CRISPR que se dirigen al ARN en lugar de al ADN. + leer más

La terapia génica se abre camino en el abordaje de la amaurosis congénita de Leber

El ensayo BRILLIANCE en fase 1/2 muestra mejoras mensurables en 11 de los 14 pacientes en tratamiento. Según el ensayo, no se produjeron toxicidades tras la intervención en ninguno de los casos. Asimismo, se califican como positivas las pruebas de agudeza visual mejor corregida, las de estímulo del campo completo adaptadas a la oscuridad, la navegación de la función visual y la calidad de vida relacionada con la visión. + leer más