Alnylam Pharmaceuticals ofrece una nueva vía en la amiloidosis hereditaria por TTR
Onpattro (patisiran) es una herramienta terapéutica de Alnylam Pharmaceuticals, basada en el ARN de interferencia, que permite silenciar los genes que ex- presan proteínas causantes de enfermedad, como la amiloidosis hereditaria por TTR. Este laboratorio está centrado en enfermedades raras.
El laboratorio Alnylam Pharmaceuticals está especializado en enfermedades raras. Nació en 2002, como plataforma científica, en Cambridge (Massachusetts), a partir del hallazgo del ARN interferente (ARNi). Alicia Folgueira, su directora general para España y Portugal, explica que el origen está en una observación de la naturaleza, en un hallazgo que ... + leer más
Artículos relacionados
Sobi Pro, nueva plataforma digital profesional sobre enfermedades raras
Sobi lanza Sobi Pro, una plataforma digital especializada en enfermedades raras hematológicas e inmunológicas. + leer más
Madrid dispone de doce millones de euros para tratar las amiloidosis
Con el tratamiento que supone el fármaco Vyndaqel (tafamidis), mediante la modalidad de techo de gasto, el Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda prevé que se pueda tratar de amiloidosis cardiaca por transtiretina a 450 pacientes adultos de dentro y fuera de la región y sin freno administrativo a la financiación del medicamento este año. + leer más
Un equipo nacional presenta el primer fármaco para mejorar el síndrome del corazón rígido
Se ha demostrado la eficacia y la seguridad de un fármaco retirador de amiloide contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina, también conocida como síndrome del corazón rígido. + leer más
¿Interesado en las enfermedades raras? Vuelve el Europe Rare Disease Summit
El 14 de febrero Bamberg Health organiza la segunda edición de la Europe Rare Disease Summit. + leer más
Barcelona acoge el debate experto sobre los últimos avances en enfermedades minoritarias
Estas patologías se caracterizan por tener una baja prevalencia en la sociedad, al afectar a menos de uno de cada 2.000 habitantes. + leer más
AstraZeneca expone novedades en Hematología en ASH 2023
Los datos de seguimiento a seis años de acalabrutinib refuerzan su beneficio a largo plazo en leucemia linfocítica crónica, y los resultados de nuevas moléculas en fase inicial de su desarrollo clínico muestran la amplitud de un prometedor pipeline. + leer más