Hasta el año 2020 se aprobarán 200 nuevos medicamentos huérfanos

La Reunión de la Fundación para la Investigación en Salud , FUINSA, en su edición número 50, abordó el delicado y no siempre comprendido tema de los medicamentos huérfanos , siempre vinculados a las Enfermedades Raras (ER) . Como es sabido, estas patologías tienen prevalencias bajas que van desde los 5 casos, o menos, por cada 10.000 habitantes a los casos únicos por cada 50.000 habitantes, en las denominadas enfermedades ultrarraras . La reunión, que tuvo lugar en un hotel madrileño este lunes, 18 de noviembre, trató especialmente sobre las dificultades de acceso que existen para estos fármacos en los hospitales del SNS y sus condicionantes de financiación en pleno debate sobre la sostenibilidad de la Sanidad española.

El doctor Manuel Alós , jefe de Sección de Farmacia Hospitalaria del Hospital Clínico Universitario de Valencia y expresidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), dictó una interesante ponencia sobre el acceso de los medicamentos huérfanos en las farmacias de hospital. Alós recordó que de los 16.000 millones de euros de gasto sanitario , 6.000 se dedican a Farmacia Hospitalaria y 660 millones de ellos, un 4% del total, se destinan a medicamentos huérfanos (datos IMS Health ). Este ex responsable de la SEFH empezó también su intervención fijando el concepto de Medicamento Huérfano , definiendo este como un producto destinado a diagnosticar, prevenir y/o tratar una enfermedad rara impidiendo en lo posible que acabe con la vida del paciente o desemboque en una discapacidad grave o crónica. Las EE.RR. tienen un 80% de origen genético y se calcula que más de 3 millones de españoles podrían padecer uno de los 7.000 tipos de patologías poco frecuentes conocidas. Alós explicó además que desde el año 2002 la EMA ( European Medicines Agency ) analizó 76 solicitudes de medicamentos huérfanos de las que 67 fueron autorizadas. En cuanto al laboratorio que ha obtenido más autorizaciones es Novartis (6) mientras que el área terapéutica con más aprobaciones hasta el momento ha sido la de Antineoplásicos , con el 45% de los medicamentos huérfanos aprobados y el 52% del gasto farmacéutico en este tipo de fármacos dentro de las farmacias de hospital. En España, todavía hay 21 medicamentos huérfanos no aprobados a nivel nacional a pesar de formar parte de la lista validada a nivel europeo. Juan Carrión , presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras ( FEDER ), denunció este hecho encontrando escasa réplica en los participantes del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (MSSSI).

Por su parte, Roi Piñeiro Pérez , perteneciente al servicio de Pediatría del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda (Madrid), explicó que el concepto de enfermedad rara podría ser aplicable muchas veces a su especialidad, ya que la prevalencia de las enfermedades infantiles suele ser baja, si se considera el conjunto de la población general. Piñeiro , que también es miembro del Comité de Medicamentos de la AEP , Asociación Española de Pediatría , analizó el concepto de prescripción off-label , no siendo otra cosa que el acto de recetar fármacos a determinadas dosis e indicaciones que no constan en las fichas técnicas. El ponente pediatra advirtió de que, aunque se prescriba fuera de ficha aun siguiendo las guías clínicas, se corre el riesgo de contravenir la actual legislación.

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