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La FDA autoriza una terapia génica para tratar la ceguera hereditaria

LUXTURNA mejora significativamente la visión en pacientes con distrofia retinal asociada a la mutación bialélica en el gen RPE65.

Spark Therapeutics ha anunciado el establecimiento de la primera instalación autorizada en los EE.UU. para la manufacturación de una terapia génica dirigida a tratar un tipo de ceguera. Con una única administración voretigene neparvovec-ryzl (LUXTURNA) corrige las deficiencias producidas por una mutación en el gen RPE65, responsable de la producción ... + leer más


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