El Grupo Español de Tumores Huérfanos e Infrecuentes (GETHI) ha celebrado en Madrid el ‘II Simposio GETHI’, una jornada en la que especialistas en tumores raros de ámbito nacional e internacional abordar las novedades diagnósticas y terapéuticas en estas patologías y poner sobre la mesa los nuevos retos en este ámbito en nuestro país. Las nuevas plataformas genómicas diagnósticas, el acceso a nuevos fármacos y la inmunoterapia en tumores raros son algunos de los temas centrales del Simposio. 

“Actualmente, un 22% de los diagnósticos de cáncer en España corresponde a un tumor considerado raro o infrecuente”, señala el Dr. Ramón de las Peñas, Presidente de GETHI y Jefe del Servicio de Oncología Médica del Hospital Provincial de Castellón. El Dr. De las Peñas apunta que esta cifra aumentará en los próximos años debido, en gran medida, a la cada vez mayor precisión en el diagnóstico: “con los nuevos conocimientos de biología molecular se están “desgajando” subtipos de tumores infrecuentes del grupo de frecuentes”. 

Gracias a esta mayor precisión en el diagnóstico, el futuro apunta a una cada vez mayor identificación y tratamiento de los tumores en base a perfiles moleculares y no a las localizaciones anatómicas de los mismos, lo que abre grandes posibilidades a los pacientes gracias a la medicina personalizada. Para el Dr. Jesús García-Donas, Portavoz de GETHI y director del Programa de Tumores Ginecológicos y Genitourinarios del Centro Integral Oncológico Clara Campal (CIOCC)”, “esta nueva forma de entender el cáncer y la investigación clínica está permitiendo a muchos pacientes acceder a terapias novedosas y realizar progresos muy notables en tumores en los que no se producían avances desde hacía décadas”.

La inmunooncología contribuye también a este prometedor escenario en el abordaje de los tumores raros. Un buen ejemplo es el carcinoma de Merkel, “un tumor muy infrecuente de la piel cuyo manejo ha cambiado de forma drástica gracias a esta nueva forma de terapia”, apunta el Dr. García-Donas.

La mejora en el acceso a fármacos es precisamente uno de los grandes retos en el manejo de los tumores raros. Para abordar este tema desde una perspectiva más amplia, GETHI ha organizado el Debate “Acceso a fármacos en tumores infrecuentes”, en el que han participado el Sr. Emili Esteve, Director del Departamento Técnico de Farmaindustria; Dr. Jorge Camarero, Jefe del Área de Oncología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS); Sra. Begoña Barragán, Presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC); Sr. Manuel Pérez Fernández, Presidente de la Fundación MEHUER (Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras), y del Real e Ilustre Colegio de Farmacéuticos de Sevilla.

La mesa ha sido moderada por los vocales de la Junta Directiva de GETHI, el Dr. Martín Lázaro, Oncólogo Médico del Complejo Hospitalario Universitario de Vigo, y el Dr. Juan Antonio Virizuela, Oncólogo Médico del Complejo Hospitalario Regional Virgen Macarena de Sevilla y vocal de GETHI.

Los especialistas han coincidido en la necesidad de agilizar los trámites de aprobación de los fármacos oncológicos en estas patologías, que según ha apuntado la Sra. Barragán tardan entre 0 y 74 meses en estar a disposición al paciente.

Los participantes en el debate han recordado que, además, las aprobaciones autonómicas y las de los propios hospitales, así como las limitaciones presupuestarias de algunos centros, a menudo dan pie a una importante inequidad en el acceso a fármacos para los pacientes: “no se debe permitir que el tratamiento disponible para un paciente dependa de su código postal”, ha señalado la Presidenta de GEPAC.  Asimismo, se ha planteado la necesidad de trabajar de forma conjunta por una unificación en los precios de los fármacos.

Para los especialistas de GETHI, es preciso romper las barreras administrativas que a menudo impiden llevar a cabo terapias con fármacos cuya eficacia ya ha sido probada: “Hay que diseñar protocolos a nivel nacional y autonómico que permitan el acceso de los fármacos a los pacientes con tumores raros, ya sea con la creación de Centros de Referencia o mediante la emisión de informes de posicionamiento específicos para esos tumores”, afirma el Dr. De las Peñas.

Por su parte, el Dr. García-Donas destaca la responsabilidad de la administración pública para que facilite “los circuitos de derivación de pacientes y el acceso a servicios de referencia que acumulen experiencia en su manejo”.