Un 7% de la población catalana sufre alguna enfermedad minoritaria, un tipo de patologías poco frecuentes que afecta a una de cada 2.000 personas. En total, hay unos 7.000 trastornos registrados en la base de datos Orphanet. Las enfermedades minoritarias acostumbran a ser patologías genéticas muy graves, a menudo son mortales y aparecen durante la infancia. Además, la mayoría presentan síntomas muy discapacitantes para la persona que los sufre. Hoy en día solo un 5% de las enfermedades minoritarias tienen tratamiento. La poca prevalencia de este tipo de patologías supone un hándicap a la hora de desarrollar nuevas terapias para tratarlas.

Además, el poco número de pacientes dificulta los ensayos clínicos. Para la industria farmacéutica resulta más interesante el diseño de fármacos para enfermedades que afectan a más pacientes, como el cáncer y la diabetes, ya que el proceso de descubrimiento y desarrollo de fármacos nuevos es largo y costoso. B·Debate, una iniciativa de Biocat y la Obra Social “la Caixa”, convoca los próximos 17 y 18 de noviembre en CosmoCaixa expertos internacionales para encontrar nuevas aplicaciones de fármacos ya comercializados, o que ya han superado las fases de ensayos clínicos, para paliar y tratar las enfermedades minoritarias. Esta estrategia, conocida como reposicionamiento (reprofiling), reduce considerablemente los costes de inversión y tiempo de llegada de nuevos medicamentos al mercado.

Jordi Quintana, jefe de Desarrollo de Negocio del Parc Científic de Barcelona (PCB) y Francesc Palau, director del Instituto de Investigación Sant Joan de Déu, co-lideran esta reunión internacional entre científicos de disciplinas tan diversas como la química, la biología, la genómica y las ciencias computacionales. Esta alianza puede contribuir al descubrimiento de nuevas propiedades de los fármacos y predecir su respuesta en las más de 7.000 enfermedades existentes.

Actualmente hay unos 8.000 fármacos en el mercado o en fases clínicas que gracias al reposicionamiento podrían convertirse en útiles como medicación paliativa de los efectos de la enfermedad sobre el organismo y la mejora de la calidad de vida, además de poder servir para alargar la vida del paciente.