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Vertex Pharmaceuticals anuncia los resultados del estudio de Fase 3 de ORKAMBI en niños con fibrosis quística

La compañía ha comunicado los resultados positivos del estudio de ORKAMBI en niños con fibrosis quística de 6 a 11 años homocigotos F508del que favorecen la presentación de una solicitud a la EMA en 2017.

10/11/2016

Vertex Pharmaceuticals ha comunicado los resultados del estudio de Fase 3 de ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) en niños afectados de fibrosis quística (FQ) de edades comprendidas entre los 6 y los 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. El estudio cumplió su criterio principal de valoración de cambio absoluto en ...

Vertex Pharmaceuticals ha comunicado los resultados del estudio de Fase 3 de ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) en niños afectados de fibrosis quística (FQ) de edades comprendidas entre los 6 y los 11 años que tienen dos copias de la mutación F508del. El estudio cumplió su criterio principal de valoración de cambio absoluto en el índice de aclaramiento pulmonar (LCI2.5) a las 24 semanas de tratamiento, que mostró una mejoría estadísticamente significativa para los pacientes tratados con ORKAMBI comparado con el grupo placebo.

El LCI es una medida sensible de función pulmonar en los estadios precoces de la FQ que se acordó con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) como criterio de valoración principal para este estudio. Vertex tiene proyectado presentar durante la primera mitad del 2017 una extensión de línea de la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a la EMA para el uso de ORKAMBI en esta subpoblación de pacientes.

Los datos de un ensayo abierto de Fase 3 en niños de 6 a 11 años realizado previamente resultaron cruciales para la aprobación de ORKAMBI por la agencia norteamericana de alimentos y fármacos (U.S Food and Drug Administration) en septiembre de este año (2016). En este segundo estudio ORKAMBI se toleró bien, y los resultados en cuanto a seguridad del medicamento fueron similares a los del ensayo de Fase 3 realizado previamente. En Europa hay aproximadamente 3.400 niños de entre 6 y 11 años con dos copias de la mutación F508del.

"Este estudio complementa los datos a largo plazo presentados recientemente en pacientes de 12 años y mayores que sugieren que ORKAMBI puede modificar el curso de la FQ. Estos nuevos resultados demuestran que el tratamiento de la causa subyacente de la enfermedad con ORKAMBI mejora la función pulmonar en pacientes aún más jóvenes," ha explicado el Dr. Jeffrey Chodakewitz, vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex. "Estamos ultimando preparativos para presentar estos datos a la EMA durante la primera mitad del 2017, y tenemos el propósito de hacer llegar lo antes posible ORKAMBI a los niños europeos que se pueden beneficiar de este tratamiento."