AstraZeneca y Acerta Pharma BV, una compañía en la que AstraZeneca es socio mayoritario, han anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha emitido tres dictámenes positivos que recomiendan que acalabrutinib (ACP-196) sea designado 'medicamento huérfano'. Las tres recomendaciones corresponden al tratamiento de Leucemia Linfática Crónica (LLC) / Linfoma Linfocítico de Células Pequeñas (LLCP), Linfoma de células del manto (LCM) y Macroglobulinemia de Waldenström (MGW).

Según Sean Bohen, Vicepresidente Ejecutivo de Global Medicines Development y Director Médico de AstraZeneca, “los tres dictámenes positivos que recomiendan la designación de acalabrutinib como 'medicamento huérfano' son un importante hito, ya que refuerzan los argumentos estratégicos de nuestra inversión en Acerta y representan un claro avance en el desarrollo de potenciales medicamentos únicos en su clase que puedan transformar el tratamiento de pacientes con una tipología concreta de cánceres hematológicos. Estas recomendaciones ponen de relieve la imperiosa necesidad de desarrollar nuevas terapias para estas enfermedades graves y potencialmente mortales y apoyan nuestro compromiso de ofrecer nuevos medicamentos a los pacientes en el menor plazo posible".

La LLC es un cáncer de la sangre y de la médula ósea de crecimiento lento que representa aproximadamente uno de cada cuatro casos de leucemia. La mayoría de los pacientes con LLC experimentan progresión de la enfermedad a pesar de la respuesta inicial a la terapia y pueden requerir tratamiento adicional. La LLCP es una enfermedad clínicamente similar que se localiza en los ganglios linfáticos.

El LCM es un linfoma no-Hodgkin (LNH) agresivo normalmente asociado a resultados muy pobres al tratamiento. Representa aproximadamente un 5% de todos los LNHs. Su nombre proviene del hecho de que las células tumorales se originan en la zona del manto del ganglio linfático. La MGW es un cáncer raro de crecimiento lento que afecta, predominantemente, a individuos de edad avanzada con una edad media de 60 años en el momento del diagnóstico y que presentan una mediana de supervivencia que oscila entre cinco  y los once años aproximadamente.