Consciente de que la consecución de soluciones en el ámbito de las enfermedades raras (EERR) en España, sólo es y será posible si se trabaja de manera coordinada, FEDER ha conseguido el respaldo de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), la Asociación Española de Pediatría de Atención Primaria (AEPap), la Fundación de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (MEHUER) y la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), para la publicación de un texto conjunto. Se trata de un documento a través del cual se insta a que las Administraciones Públicas dispongan los medios necesarios para poder ofrecer a la población española con EERR soluciones efectivas a sus problemas.

Para hablar de todo ello, las asociaciones firmantes se reunieron con los medios de comunicación este miércoles, 14 de octubre, coincidiendo en que las EERR suponen un verdadero problema para la Salud Pública del país. Se estima que existen entre 5.000 y 7.000 enfermedades raras diferenciables y únicamente coincidentes en que se presentan en 5 casos por cada 10.000 habitantes, reduciéndose a 1 por cada 50.000 habitantes las personas con enfermedades ultrarraras. Con tiempos de diagnóstico que oscilan entre los 5 y los 10 años, las EERR son genéticas en el 80% de los casos e invalidantes en 65% de los mismos. Junto a la rareza de las patologías, también existen grandes dificultades para llevar adelante la investigación de nuevos fármacos. Esto explica por qué la EMA sólo ha autorizado 81 medicamentos huérfanos hasta la fecha, de los cuales sólo 48 están disponibles en España. De ahí también que las entidades firmantes insten a través del manifiesto a que la AEMPS acelere los tiempos de aprobación de medicamentos huérfanos, y que no se produzcan retrasos ni a nivel autonómico ni hospitalario. Una petición que coincide con la necesidad de fortalecer, garantizar y agilizar el procedimiento de designación de los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (CSUR) entre todos los hospitales candidatos.

Un día antes del VIII Congreso Nacional de Enfermedades Raras, que tendrá lugar en Murcia del 15 al 18 de octubre, los máximos responsables de Feder explicaron a los medios de comunicación sus peticiones a las distintas administraciones, empezando por el propio Gobierno. Entre otras cosas la Federación y entidades participantes solicitan que se incorpore al Comité de Seguimiento y Evaluación de la Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud a todos los colectivos afectados, tal como se aprobó en el Congreso de los Diputados el pasado 25 de marzo de 2015. Así mismo, las entidades piden que se forme una comisión mixta permanente Congreso-Senado que supervise todas las iniciativas concernientes a las EERR, velando porque no se produzcan inequidades entre las distintas CCAA.Todo ello, junto al mantenimiento de la I+D+i en materia de medicamentos huérfanos y su acceso por parte de los pacientes en los plazos más rápidos posibles

Como resumen, el presidente de Feder, Juan Carrión, pidió que se atienda debidamente a a problemática de las EERR, al margen de los colores políticos, mientras que su directora, Alba Ancochea, resaltó la importancia de compensar a las familias afectadas por el enorme desgaste que supone convivir con als EERR. Por su parte, el presidente de la organización empresarial de fabricantes y comercializadores de medicamentos huérfanos (AELMHU), Luis Cruz, recordó a esta cabecera el penoso itinerario que tienen que hacer estos fármacos hasta su aprobación definitiva.

PIE D FOTO: Alba Ancochea, directora de Feder; Luis Cruz, presidente de AELMHU); Juan Carrión, presidente de Feder; María Carmen García Magán, madre de paciente con Síndrome de Landau Kleffner; y el doctor Jesús García Pérez, presidente de la SEPS