Bajo el título “¿Cómo acelerar su acceso a los pacientes que Padecen Enfermedades Raras?”, desde ilS (Insights in Life Sciences) han decidido centrar su II Edición del Ciclo de Ponencias de Expertos (ilS Speaker Series) en torno a las patologías poco frecuentes. Estas enfermedades, que afectan a un bajo número de la población (5 de cada 10.000 habitantes) afectan a más de tres millones de personas en España.

Así, en esta ocasión, contarán con la perspectiva de los diferentes agentes involucrados como el Sr. Justo Herranz, Miembro de la Junta Directiva y de la Comisión Ejecutiva de la FEDER; el Sr. Julio Sánchez Fierro, VP de la Asociación Española de Derecho Sanitario; el Dr. Antonio Blázquez, Jefe de Servicio del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la AEMPS; la Sra. Concha Serrano, Directora Asuntos Corporativos de Amgen, y Coordinadora de la Comisión de Salud de ASEBIO; el Dr. Jesús Fernández Crespo, Subdirector General de Evaluación y Fomento de la Investigación del Instituto de Salud Carlos III y la Sra. Mercedes Martínez Vallejo, Consejera Técnica de la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (MSSSI).

Además del firme propósito de fomentar el debate y generar el conocimiento, el 30% de los fondos recaudados en el evento serán donados a la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Por su parte, la Organización Mundial de la Salud (OMS) afirma que existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial. En términos presupuestarios, el impacto económico directo de estas enfermedades es elevado. A nivel doméstico, el coste del tratamiento para patologías poco frecuentes se sitúa entre 500 y 700 euros por familia al mes.

A nivel sanitario, el coste también es alto, puesto que la inversión para desarrollar un medicamento huérfano suele superar los 1.000 millones de euros y los 12 años de trabajo desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización. Además, debe tenerse en cuenta que sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega a comercializarse para que esté a disposición de los pacientes que la necesitan.

El impacto económico indirecto también es relevante, ya que se ha de tener en cuenta que una gran mayoría de los afectados por estas patologías requiere certificado de discapacidad o invalidez, lo que les impide trabajar y consecuentemente, cotizar en el régimen de la Seguridad Social (SS). De la misma manera, las personas cuidadoras de dichos enfermos también ven afectada su vida laboral e ingresos.