Novartis ha anunciado hoy la firma de los acuerdos de colaboración y licencias con Intellia Therapeutics para el descubrimiento y el desarrollo de nuevos medicamentos mediante la utilización de la tecnología de modificación genética CRISPR, y con Caribou Biosciences para desarrollar  herramientas con el objetivo de descubrir  nuevos fármacos. Intellia y Caribou son dos de las principales compañías de biotecnología que están desarrollando esta nueva tecnología.

CRISPR, un acrónimo que responde a las siglas de "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats” (Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas), es un enfoque que permite a los científicos modificar de forma sencilla y precisa los genes de las células. En un período corto de tiempo, ha demostrado ser una herramienta poderosa para la creación de modelos muy específicos de enfermedades para utilizar en el descubrimiento de fármacos y tiene un gran potencial como modalidad terapéutica para el tratamiento de enfermedades a nivel genético mediante la eliminación, reparación o sustitución de los genes que provocan las enfermedades.

“Hemos observado la capacidad de las herramientas CRISPR en nuestros programas científicos en NIBR, y ahora es el momento de analizar cómo ampliar de forma segura esta poderosa tecnología en el ámbito clínico”, afirma Mark Fishman, Presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (NIBR, por sus siglas en inglés). “El CRISPR podría abrir una nueva rama en la medicina, modificando los genomas para curar las enfermedades. Todavía queda mucho por aprender y estamos entusiasmados con la posibilidad de explorar estas vías con los colegas de Intellia y Caribou."
La alianza con Intellia combina los recursos, experiencia en investigación y liderazgo en terapia celular y genética de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica con la  amplia experiencia y organización de Intelia con CRISPR. Las actividades de investigación y desarrollo se centrarán en el uso de CRISPR ex vivo para la ingeniería de células T con un quimérico receptor de antígeno (CART) y precursores hematopoyéticos (HSC). El acuerdo de colaboración y licencia con Caribou se centra en el uso de la plataforma CRISPR creada por Caribou y los derechos de propiedad intelectual como herramienta de investigación para el descubrimiento de fármacos.