Baxter ha anunciado los resultados positivos de su ensayo clínico pivotal fase III de BAX 855, un tratamiento experimental de Factor VIII recombinante de vida media prolongada para pacientes con hemofilia A, cuya base molecular es la proteína utilizada en ADVATE. BAX 855 alcanzó el objetivo principal del estudio de reducir la tasa anual de hemorragias (TAH) en la rama de la profilaxis en comparación con la rama a demanda. Así, los resultados de primera línea de este ensayo prospectivo, global y multicéntrico fase III, demostraron que BAX 855 alcanzó su objetivo primario en el control y prevención del sangrado, la profilaxis estándar y el manejo perioperatorio de los pacientes de 12 o más años. BAX 855 también fue eficaz en el tratamiento de episodios hemorrágicos, el 96% de los cuales fueron controlados con una o dos infusiones. La vida media de BAX 855 fue 1,4/1,5 mayor que la de ADVATE, un dato en consonancia con las conclusiones del ensayo fase I. Según la doctora María Fernanda López Fernández, responsable de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña e investigadora del estudio, lo más relevante de los resultados“es que la disminución de las hemorragias se consigue administrando solo dos dosis a la semana, en vez de las tres habitualmente utilizadas con el producto nativo. Esta reducción del número de infusiones semanales se debe a la prolongación de la vida media del factor de 1,5 a 1,6 veces, gracias a la pegilación”.

Baxter espera presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA), para BAX 855 a la Agencia Norteamericana del Medicamento (FDA) antes de que termine 2014 y presentará datos adicionales en los próximos meses. Además de un ensayo de continuación ya en curso para los pacientes que han completado este ensayo pivotal, la compañía está iniciando un ensayo multicéntrico, prospectivo y abierto fase III, para evaluar la seguridad y eficacia de BAX 855 en 60 pacientes de menos de 12 años con hemofilia A grave, tratados previamente. Baxter espera presentar una solicitud de autorización de comercialización en la EMA tras finalizar el estudio pediátrico, de acuerdo con las directrices publicadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que requieren una investigación previa en niños menores de 12 años. "Los resultados positivos del estudio BAX 855 reflejan nuestro compromiso de impulsar la innovación y ampliar las opciones de tratamiento para los pacientes con hemofilia A, avanzando en moléculas que traigan más autonomía y menos sangrados a estos pacientes", comentó Luigi Antoniazzi, director general de Baxter España & Portugal.