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La FDA autoriza una terapia génica para tratar la ceguera hereditaria

LUXTURNA mejora significativamente la visión en pacientes con distrofia retinal asociada a la mutación bialélica en el gen RPE65.

16/01/2018

Spark Therapeutics ha anunciado el establecimiento de la primera instalación autorizada en los EE.UU. para la manufacturación de una terapia génica dirigida a tratar un tipo de ceguera. Con una única administración voretigene neparvovec-ryzl (LUXTURNA) corrige las deficiencias producidas por una mutación en el gen RPE65, responsable de la producción ...

Spark Therapeutics ha anunciado el establecimiento de la primera instalación autorizada en los EE.UU. para la manufacturación de una terapia génica dirigida a tratar un tipo de ceguera. Con una única administración voretigene neparvovec-ryzl (LUXTURNA) corrige las deficiencias producidas por una mutación en el gen RPE65, responsable de la producción de proteínas foto-receptoras en la retina. LUXTURNA se basa en un virus adeno-asociado modificado genéticamente con una versión sana de RPE65 y produce su efecto a las pocas semanas de la inyección intraretinal. La FDA ha recomendado su uso en pacientes a partir de 12 años de edad.

Jean Bennett, investigador vinculado al desarrollo de la nueva terapia, afirma que ésta es el resultado de más de 25 años de investigación iniciada en ratones y perros, que ahora da su fruto en pacientes que de otro modo hubieran perdido la visión. En los ensayos de fase I y II, llevados a cabo por la Universidad de Pennsylvania, se observó una mejora de la visión en los 12 pacientes participantes, con edades comprendidas entre los 8 y los 46 años.

En la mitad de ellos la visión mejoró lo suficiente como para dejar de ser considerados legalmente ciegos. Además, los primeros 3 pacientes que recibieron la terapia en el año 2007 continúan gozando de su mejora visual, indica Bennett. En el ensayo pivotal de fase III con 29 pacientes de edades comprendidas entre los 4 y los 44 años la terapia mejoró considerablemente la capacidad de evitar obstáculos en un circuito que mimetiza las actividades diarias bajo condiciones de poca luz.

La aprobación por la FDA abre la vía para otras terapias génicas y enfatiza la importancia de los tests genéticos para utilizarlas tan pronto surja la enfermedad, resumen los investigadores.

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LUXTURNA mejora significativamente la visión en pacientes con distrofia retinal asociada a la mutación bialélica en el gen RPE65.

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