La FDA aprobó el primer inhibidor subcutáneo de la proteína esterasa C1 (C1-INH) para el tratamiento del angioedema hereditario (HAE). Se trata de Haegarda, cuya administración bajo la piel permite el abordaje de este enfermedad rara que afecta a pacientes adolescentes y adultos. La presentación del nuevo medicamento permite una sencilla auto inyección por parte del cuidador o el propio paciente, una vez que han recibido un breve entrenamiento para ello.

El HAE se caracteriza por un recuento insuficiente de proteínas de plasma, parte líquida de la sangre, denominadas esterasa C1. Circunstancia que afecta a un número de pacientes de EEUU que oscila entre los 6.000 y los 10.000. Como características del angioedema hereditario se produce sudoración en manos, pies, labios, rostro, vías aéreas y tracto intestinal. Los eventos sudorativos se producen de manera espontánea, pero también pueden producirse a causa del estrés, intervenciones quirúrgicas o infecciones.

En palabras del doctor Peter Marks, director del centro de evaluación e investigación biológica de la FDA, el nuevo fármaco es una opción real al tratamiento del HAE, cuya forma de administración doméstica permite a los pacientes actuar antes de que se produzcan los eventos sudorativos. Para ello, Haegarda es un concentrado derivado plasmático humano, pasterizado y liofilizado, mediante congelación y secado, logrado a partir de una amplia población de donantes de plasma del país. Segú Marks, está indicado para una profilaxis rutinaria destinada a evitar los eventos sudorativos descritos, aunque no está indicado para las fases agudas de HAE.

La eficacia de Haegarda fue demostrada en un ensayo clínico controlado y multicéntrico. En el mismo se incluyeron 90 pacientes de edades comprendidas entre los 12 y los 72 años de edad con HAE sintomática. Para ello, los pacientes fueron aleatorizados para recibir dos inyecciones subcutáneas de 40 ó 60 unidades por kilogramo de peso corporal o placebo, según los casos. El periodo de tratamiento fue de 16 semanas, durante el cual los grupos estudiados experimentaron una significativa reducción en el número de eventos sudorativos, en comparación con los tiempos en los que sólo recibieron placebo.

Como efectos adversos reseñables se observaron cierta hipersensibilidad con reacciones alérgicas, sudoración de las vías respiratorias altas con resultado de nasofaringitis y algunos mareos. Por ello, se determinó no indicar el uso de Haegarda en personas que lleven tratamiento de por vida por hipersensibilidad reactiva y anafilaxis, tanto al C1-INH como a cualquiera de sus componentes inactivos.

Como informó la FDA, Haegarda recibió la consideración de medicamento huérfano, lo que le hace destinatario al medicamento de aquellos incentivos que estimulan el desarrollo de fármacos destinados a tratar enfermedades raras. El nuevo medicamento está licendiado por la firma CSL Behring LLC.

La autoridad judicial americana contra la comida adulterada

Esta semana también fue un ejemplo de cómo la FDA actúa ante situaciones anti sanitarias que pueden producirse en la fabricación o distribución de alimentos. Por ello instó a las fuerzas policiales del país, US Marshals, para intervenir en un almacén de Minnesota donde existían sospechas de comida adulterada. Fue el caso de la compañía distribuidora Professional Warehouse and Distribution, Inc., radicada en la ciudad de St. Paul, dentro del estado de Minnesota. Los productos intervenidos, valorados en 73.000 dólares, incluyeron harinas de cebada, especias, judías secas y galletas.

Según la autoridad judicial americana la razón de decomisar estos productos fue que su adulteración contravino lo determinado por el Acta Federal de la FDA sobre medicamentos, alimentos y cosméticos. De esta forma se ha vuelto a actuar en un asunto directamente relacionado con la salud pública, al tratarse de productos que no han sido correctamente fabricados, etiquetados o correctamente almacenados, en opinión de la ayudante del comisionado de asuntos regulatorios de la FDA, la doctora Melinda K Plaisier. Quien consideró que las condiciones de almacenamiento en la empresa de St Paul eran realmente inaceptables. Razón por la que la FDA actuó de forma inmediata en aras de proteger la salud de los ciudadanos.

En una inspección previa, realizada en febrero de 2015, la FDA ya constató que las inadeucadas condiciones de almacenamiento podrían ser causa de adulteración de los alimentos. Una situación que la compañía no había corregido todavía, cuando el octubre del mismo año, la agencia americana hizo una segunda inspección. A pesar de que la firma se comprometió a resolver todas las deficiencias detectadas, esto tampoco pudo constatarse cuando, ya en 2017, se realizó una tercera inspección. A raíz de ese hecho, la FDA utilizó su prerrogativa de bloquear los productos en el mercado durante el plazo de 20 días, hasta la adopción de una nueva decisión administrativa, ya fue la incautación u otro tipo de acción futura. Siendo la primera opción la elegida por la FDA, con la colaboración del servicio de los Marshals de EEUU. No obstante, hasta la fecha, no se han detectado cuadros patológicos derivados de los productos afectados en los dos últimos años.