A finales de esta semana, la agencia del medicamento de Estados Unidos, FDA, aprobó el uso combinado con quimioterapia de Rydapt (midostaurin) para el tratamiento de la leucemina mieloide aguda (AML). La indicación se dirige a pacientes de reciente diagnóstico, que posean mutación genética en FLT3. La patología en cuestión, grave, supone una rápida progresión tumoral en la médula ósea, con el resultado de una excesiva producción de glóbulos blancos que son liberados al torrente sanguíneo. Según el Instituto Nacional del Cáncer de EEUU, en 2016 cerca de 20.000 personas recibieron este diagnóstico, del cual más del 50% obtuvo un pronóstico letal (10.430). Según el director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA, doctor Richard Pazdur, Rydapt es la primera terapia dirigida para la AML en combinación con quimioterapia. Como paso previo, el responsable de la agencia americana, explicó que debe detectarse la referida mutación genética mediante un test que permita beneficiarse de la terapia a los pacientes que la posean.

La FDA también determinó la aprobación de comercialización de Brineura (cerliponase) para el tratamiento de una forma concreta de la enfermedad de Batten. Su indicación se dirige a la progresiva pérdida de capacidad deambulatoria en niños de 3 años de edad e individuos de mayor edad con lipofuscinosis neuronal ceroidea del tipo 2 (CLN2), también conocida como deficiencia del tripeptidyl peptidase-1 (TPP1).

Dicha aprobación se incluye en el compromiso de la agencia americana a la hora de aprobar opciones terapéuticas para enfermedades raras, mediante medicamentos innovadores. Así lo expresó el director de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III, del centro de investigación y desarrollo de la FDA. Para quien aprobar el primer medicamento para esta forma de patología neurodegenerativa de la enfermedad de Batten supone una considerable ventaja. La categoría CLN2 incluye a distintos desórdenes hereditarios englobados bajo esa etiqueta común de enfermedad de Batten, cuya expresión se manifiesta de manera primaria en el sistema nervioso. En sus formas infantiles, los síntomas se retrasan hasta los 2-4 años de edad del paciente. Entre ellos se da el retraso en el lenguaje, epidodios epilépticos convulsivos recurrentes, además de ataxia o dificultad para la coordinación de los movimientos. Los niños afectos también desarrollan espasmos musculares y pérdida de visión. En general, las CLN2 afectan especialmente a las habilidades motóricas y deambulatorias, por lo que suele ser necesario el uso de sillas de ruedas para los desplazamientos y estados de reposo de los pacientes. Con la gravedad añadida de que los niños no suelen alcanzar la adolescencia. Un considerable drama familiar y clínico, a pesar de que se trata de una enfermedad relativamente rara. La patología sólo afecta a entre 2 y 4 niños de cada 100.000 nacimientos vivos que tienen lugar en Estados Unidos cada año.

En tercer lugar, la FDA aprobó la extensión de aprobación para el uso de Stivarga (regorafinib) en el tratamiento del Carcinoma Hepatocelular de Hígado (HCC), o cáncer de este órgano, en pacientes tratados previamente con sorafenib, fármaco de primera línea en esta patología neoplásica desde hace casi una década. Esta ampliación de uso permitido responde, según Richard Pazdur, a las escasas opciones que tienen los oncólogos a la hora de tratar los tumores hepáticos. Por ello, su administración está indicada a partir de ahora cuando cesa la respuesta positiva al referido sorafenib.

En cifras del Instituto Nacional del Cáncer, más de 40.000 personas recibirán un diagnóstico de cáncer de hígado en 2017, de los que previsiblemente fallecerán cerca de 29.000. En muchos casos, los pacientes responderán al tipo HCC, que es el más frecuente en este tipo de neoplasia.

Stivarga es un inhibidor de la tirosina quinasa con efecto bloqueador sobre algunas enzimas que estimulan el crecimiento tumoral. Entre estas enzimas se encuentran, por ejemplo, las que expresan una ruta sobre el crecimiento endotelial. Stivarga también está aprobada para el tratamiento del cáncer colorrectal y los tumores de estroma gastrointestinal (GIST) que no han respondido satisfactoriamente a tratamientos previos.