La FDA designa como medicamento huérfano al candidato MIN-102 de Minoryx Therapeutics
A su candidato principal MIN-102 para la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad del sistema nervioso central sin tratamiento.
22/02/2017
El principal candidato a fármaco MIN-102 de Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano por la US Food and Drug Administration (FDA), lo cual le otorga siete años de exclusividad en el mercado de Estados Unidos y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. ...
El principal candidato a fármaco MIN-102 de Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano por la US Food and Drug Administration (FDA), lo cual le otorga siete años de exclusividad en el mercado de Estados Unidos y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. Para recibir este estatus, un medicamento debe estar dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 personas en Estados Unidos com es el caso del MIN-102.
El MIN-102 tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible. Actualmente es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales. Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN se lanzará durante el primer semestre de 2017.
A finales de 2016, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), garantizando diez años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios. "Estos reconocimientos demuestran que nuestro potencial fármaco aborda una necesidad insatisfecha en las enfermedades huérfanas. Estamos comprometidos a progresar rápidamente a través de las próximas fases de desarrollo con el fin de ofrecer un tratamiento farmacológico para la X-ALD" comenta el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx.
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