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La producción de factores de coagulación en plantas ofrece promesa en el tratamiento de la hemofilia

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El factor IX producido mediante este proceso corrige el tiempo de coagulación sin inducir anticuerpos neutralizantes en un modelo animal.

Investigadores de las universidades de Pennsylvania y Florida están desarrollando un tratamiento alternativo para la hemofilia, basado en la generación de factores de coagulación en una plataforma en la que plantas modificadas genéticamente producen proteínas humanas. La principal ventaja de este nuevo método es la ausencia de generación de anticuerpos neutralizantes cuando el factor de coagulación es inyectado en el cuerpo humano. El planteamiento de los investigadores ha estado basado en los métodos de inducción de tolerancia a alérgenos alimentarios, la cual se consigue habitualmente mediante la ingesta de pequeñas cantidades de los mismos para conseguir la desensibilización.

En la plataforma el factor IX es producido por lechugas modificadas genéticamente p ara producir una proteína de fusión que contiene la subunidad B de la toxina del cólera. Este último componente permite que la proteína cruce el epitelio intestinal tras la ingesta de las hojas de lechuga, cuyas células protegen al factor IX de la digestión en el estómago.

En el modelo animal de hemofilia B empleado en este estudio no se constató ningún efecto adverso asociado al tratamiento oral durante 4 semanas, período tras el cual los animales también empezaron a recibir infusiones semanales de factor IX.

La determinación de los niveles de anticuerpos IgG2 anti-factor IX mostraron ser 32 veces inferiores a los de los animales control.

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